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ICON：罕见疾病患者药物开发结果衡量报告（英文版）（16页）.pdf

上传人：木*** 编号：34364 2021-04-20 PDF PDF 16页 1.50MB

该报告所属合集： 2026年罕见病报告合集

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研究设计如果研究设计咨询患者变得更加普遍，利益相关者需要有一个清晰的路线图，以广泛采用的行业指南的形式遵循。目前，涉众在选择活动和评估这些活动的成功与否时没有最佳实践、指导方针或度量标准。这样的指导将有助于满足两种需求。首先，它将为患者赞助的互动提供结构，这将使双方都受益。赞助者将被保证患者是可靠的合作伙伴，患者也将被保证赞助者将适当地考虑他们的贡献。第二，这样的指导将提供衡量患者敬业度的指标。这些指标将帮助赞助者和患者确定成功和改进的领域。我们希望FDA以患者为中心的药物开发指南的发布将解决这个问题。端点发展在端点层面，罕见疾病的独特挑战正迫使医疗保健行业重新思考它们在常见疾病背景下用于实现以患者为中心的策略。罕见病患者数量少，患者的认知和身体能力以及罕见病的异质性要求行业制定新的策略。各种监管和科学团体(如IRDiRC, FDA, ISPOR工作组等)正在朝着这个目标努力。有趣的是，很少有例子存在于符合FDA指南开发和使用的PROMs孤儿药标签中。

本文主要探讨了在罕见病药物开发中患者中心的概念和应用。文章指出，尽管患者中心的理念常被提及，但定义和证明却很少。作者提出了患者中心的定义，并从战略层面、终点发展和参与层面分析了患者在临床研究中的参与程度。文章分析了2002年至2017年间欧盟和美国非肿瘤孤儿药产品指定中，仅有17.4%的产品在其标签中包含了患者报告的结果测量（PROMs）。在关键试验中，只有43.5%的孤儿药研究在设计中使用了PROMs。此外，文献回顾显示，在罕见病研究中，PROMs的使用数量逐年增加，但整体上仍显不足。文章建议，为了更好地满足罕见病患者的需要，应开发和验证更多适合罕见病的PROMs，并采用创新方法加快这一过程。同时，应加强与患者倡导组织的合作，以改善患者招募和保留。总的来说，文章强调了在罕见病药物开发中，患者中心的理念和实践仍需加强，以更好地满足罕见病患者的需要。

罕见病药物开发中患者中心的定义是什么？患者报告结果在罕见病药物标签声明中的使用情况如何？罕见病研究中患者报告结果的使用现状如何？

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