清科：首批罕见病国家目录发布孤儿药市场有待挖掘（6页）.pdf

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1、 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 2018 年 5 月 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 背景导读背景导读 2018 年 5 月 22 日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的第一批罕见病目录正式发布，共收录 121 种疾病，这是有关部门在贯彻中央关于深化审评审批制度改革、鼓励药品医疗器械创新的意见的一项重要举措，有利于加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。 罕见病罕见病患者患者药物依赖性强药物依赖性强，治疗负担重

2、，治疗负担重 罕见病又称为罕见病又称为 “孤儿“孤儿病病” ， 是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。， 是指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。 世界卫生组织 （WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口的 0.651的疾病，但世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。现阶段研究表明，80%的罕见病和遗传因素相关，许多罕见病会在患者的生命早期发病，疾病症状会伴随患者终身。 目前，已经明确的罕见病有 7000 多种，全球预计有超过 3 亿名罕见病患者，占全球人口的 1/15，其中，约一半罕见病患者为儿童，大约有 30%患有罕见病的儿童在 5 岁之前便死亡。在中国，已有超过 168

3、0 万的罕见病患者。 例如：史蒂芬霍金所患疾病肌萎缩侧索硬化症（肌萎缩侧索硬化症（ALS） ，便属于世界罕见病的一种。肌萎缩侧索硬化症（ALS）也称“渐冻症” ，是运动神经元疾病的一种。该病会使患者像被冰雪冻住一样，丧失任何行动能力，主要致命原因有两个，一是影响主宰呼吸的肌肉，呼吸衰竭导致死亡；二是吞咽肌肉失能，导致营养不良、脱水而死。根据渐冻人协会资料显示，ALS 发病率 1/100000，患者可以撑过 20 年的几率低于 5%，有约 50%患者会在 3 年内死亡，90%的患者存活不超过 5 年。 现阶段， 药物治疗已经成为罕见病患者的最主要治疗方式。药物治疗已经成为罕见病患者的最主要治疗方

4、式。 根据相关数据显示， 2017 年中国约 80%的罕见病患者和医生首选药物治疗，比例远远高于其他治疗方式。然而，目前仅有 1%的罕见病有药可治，95%的罕见病目前没有特效治疗药物。大部分罕见病患者也只能是依靠药物维持生命， 对于治疗药物有着很强的依赖性， 这无疑会成为罕见病患者的长期负担，使之遭受精神和肉体的双重折磨。 图图 1 1 20172017 年中国罕见病患者治疗方式对比情况年中国罕见病患者治疗方式对比情况 首批罕见病国家目录发布，孤儿药市场有待挖掘 罕见病患者罕见病患者个人个人支付支付医疗费用医疗费用比例过高， 面临比例过高， 面临比比较重较重的治疗负担。的治疗负担。 由于罕见病

5、医保覆盖面窄，因此所以对于患者及其家庭来说，需要负担的医疗费用高昂。就自费的医疗开支与罕见病患者的个人收入及家庭总收入相比较来看， 大部分患者面临比较重的负担。 根据数据显示，2017 年中国罕见病患者中，在看病吃药、康复治疗方面平均花费是 50773.6 元。同时，医疗保险可以报销的平均数额为 10366.1 元，仅占所有医疗支出的 20.4%。这就意味着，罕罕见病患者需要个人负担近见病患者需要个人负担近 80%的医疗费用的医疗费用。此外，从受访罕见病患者社会保障覆盖情况来看，约一半患者无任何保险保障。 图图 2 2 中国受访罕见病患者社会保障覆盖情况中国受访罕见病患者社会保障覆盖情况 34

6、.6%79.3%24.2%5.7%36.9%80.6%45.6%30.0%0%10%20%30%40%50%60%70%80%90%手术药物康复其他2017年中国罕见病患者治疗方式对比情况年中国罕见病患者治疗方式对比情况患者医生来源：病痛挑战基金 清科研究中心整理0.2%0.5%1.2%2.2%6.0%6.3%6.4%8.2%9.0%20.4%52.0%0%10%20%30%40%50%60%军人优抚五保供养其他商业养老保险农村社会养老保险生育保险残疾人帮扶失业保险最低生活保障（低保）城镇职工基本养老保险没有以下任何保险保障中国受访罕见病患者社会保障覆盖情况中国受访罕见病患者社会保障覆盖情况来