生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病大市场（47页）.pdf

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1、 识别风险，发现价值 请务必阅读末页的免责声明 1 1 / 4747 Table_Page 行业专题研究|医药生物 2019 年 8 月 16 日 证券研究报告 医药生物行业医药生物行业 生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场 分析师：分析师： 孔令岩 分析师：分析师： 罗佳荣 SAC 执证号：S0260519080001 SAC 执证号：S0260516090004 SFC CE.no: BOR756 021-60750612 021-60750612 请注意，孔令岩并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管活动。

2、 核心观点核心观点： 因子替代为当前血友病治疗的主流方法，但仍有诸多临床痛点，新途径疗法创新呈现未有之变局因子替代为当前血友病治疗的主流方法，但仍有诸多临床痛点，新途径疗法创新呈现未有之变局 血友病主要包括血友病 A（F缺乏） 、血友病 B（F缺乏） 、血友病 C（FXI 缺乏） ，以及血管性血友病（vWD） 、 获得性血友病等。因子替代疗法是目前血友病的主要治疗手段，首选基因重组 F、FIX 制剂或者病毒灭活的血源性 F、FIX 制剂，使得患者体内 F、FIX 活性水平维持在 1%以上，以减少患者自发性出血风险。然而，因子替代疗 法仍存在诸多临床痛点，如凝血因子供给紧缺导致价格昂贵、重症患者

3、体内易产生抑制物、受限于 vWF 导致长效重 组 F半衰期的延长存在瓶颈。近十年来，新治疗途径的创新呈现未有之变局，2017 年 11 月罗氏研发的双抗 Emicizumab 获得 FDA 批准上市，成为全球首个治疗甲型血友病的非因子类药品。此外，多个 Anti-TFPI、Anti-ATIII siRNA、Anti-APC、基因疗法等新治疗途径的在研药品处于临床后期，未来上市后有望解决现有临床治疗的痛点，让 血友病患者有了更多的治疗选择，大幅提升临床上对血友病患者的护理标准。 全球血友病用药市场规模近百亿美元，全球血友病用药市场规模近百亿美元，未来前景广阔未来前景广阔 根据 Medgadget

4、 披露，2018 年全球血友病药物市场约 98.75 亿美元，其中 A 型血友病药物市场占比约 85%即 83.94 亿美元，B 型与 C 型血友病药物市场合计市场份额约 15%，伴随着未来更多新治疗途径的药物不断上市，预计 到 2025 年全球血友病药物市场将达到 158.3 亿美元。Shire（包含子公司 Baxalta） 、Novo Nordisk、Pfizer、Bayer、 Sanofi、CSL 为全球主流的血友病用药供应商，2018 年市占率分别为 38%、15%、11%、11%、11%、10%。 国内凝血因子供需缺口较大国内凝血因子供需缺口较大，未来，未来国产重组凝血因子上市后有望

5、助推行业迅速扩容国产重组凝血因子上市后有望助推行业迅速扩容 我国血友病人群基数较大，根据 2018 年 9 月中国第 11 届血友病年会披露，我国预计有血友病患者 91681 人， 其中已经登记注册的患者有 14390 人，仅占预测人数的 16%，其中血友病 A 型患者 12533 人，患病人群基数处于全 球前列。然而，国内血友病患者的诊疗率仍处于较低水平，且人均用量仅约为全球平均水平 1/6，国内 FVIII 供需缺口 较大。基于在国内血友病人群中存在较大未满足需求的现状，近年来国家药监局对相关在研产品的审批（多个品种纳 入优先评审名单）以及医保资金对血友病治疗的支持力度逐步提升，伴随着未来

6、更多血制品厂家的人凝血因子以及高 性价比的国产重组凝血因子不断上市，可及性大幅提升有望助推行业迅速扩容。 投资建议投资建议 血友病虽然为罕见病，但仍为全球最大的慢性病种之一，用药市场规模较大，国内外多家上市公司均在该领域进 行重点布局。基于各公司研发能力与管线，建议重点关注国内人凝血因子龙头华兰生物（002007.SZ）以及有望拥有 首个国产重组 F上市的中国生物制药（01177.HK） ，关注同时布局人凝血因子以及重组 F与a 的天坛生物 （600161.SH） 。 风险提示风险提示 医保控费压力与日俱增、在研产品进度不达预期、新技术潜在竞争风险 相关研究相关研究： 医药生物行业:糖尿病用药