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罕见病发展中心：中国罕见病药物可及性报告(75页)（75页）.pdf

上传人： L**** 编号：18609 2020-09-08 PDF PDF 75页 2.65MB 21张图表

该报告所属合集： 2026年罕见病报告合集

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罕见病患者也是最容易被全社会忽视和抛弃的群体。7,000 多种罕见病中，全球有相应治疗方案的病种不到 10%。

报告速读

本文主要讨论了中国罕见病药物可及性的现状和挑战。罕见病是指发病率很低、很少见的疾病，全球已知的罕见病约有7,000多种，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。中国目前没有明确的法律定义罕见病，但根据流行病学文献报道和公开数据测算，中国罕见病患者人数约为1,680万。中国罕见病患者面临的主要问题包括：1）"境外有药、境内无药"的困境，即部分罕见病在中国没有相应的治疗药物；2）"超适应症"用药的无奈，即部分药物虽已上市但并未注册相应罕见病适应症；3）缺乏医保支付，导致患者面临另一种"无药可治"的困境；4）罕见病药物可及的"最后一公里"问题，即即使药物被纳入医保目录，患者也难以顺利获得治疗药物。目前，中国已出台多项政策措施，力图打破笼罩在罕见病药物上的“市场不确定”，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药品的注册审评审批。但罕见病药物在中国上市仍面临诸多阻碍，包括市场不确定、成本不确定、监管不确定和支付不确定等。综上所述，中国罕见病患者在药物可及性方面面临诸多挑战，需要政府、社会和企业的共同努力，以提高罕见病药物的可及性和可负担性。