中国罕见病行业研究报告（82页）.pdf

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1、 目录 一、罕见病用药因政策“不罕见”.1 1.1 助力-加速罕见病新药上市速度.1 1.2 门槛-罕见病药物研发及临床试验困难重重.10 1.3 羁绊-罕见病用药市场准入仍有困难.21 1.4 疑问-降低罕见病患者用药负担到底由谁来解决.29 二、“常见”罕见病市场现况.35 2.1“常见”罕见病流行病学研究及市场容量.35 2.2“常见”罕见病上市及在研产品.39 2.3“常见”罕见病仿制药上市情况.49 2.4“常见”罕见病当前市场竞争格局.57 三、看重机遇的企业及其投资产品布局.64 3.1 国外典型企业投资布局.64 3.2 国内典型企业管线布局.68 四、罕见病用药领域未来展望.

2、69 4.1 罕见病基础数据缺失导致各机构无法发力.69 4.2 新药研发压力巨大，市场利益驱动核心研发.69 4.3 仅有医保的罕见病缺少一个商保的“腿”.71 4.4 仿制药带量采购莫忘研发投入和未来市场空间.72 4.5 尚未有仿制药的“小众”罕见病用药，能走短缺药指定生产的路吗.73 4.6 罕见病是一条艰苦的路，企业准备好了吗.74 图片目录 图 1 纳入优先审评审批罕见病品种受理号时间间隔明细.2 图 2 2016-2019.10 罕见病药物 CDE 优先审评审批公示情况.3 图 3 已纳入优先审评审批的罕见病品种治疗领域.7 图 4 进口药品注册与科学简化后的审批流程对比.14

3、图 5 全球儿童临床试验现状.18 图 6 罕见病药物研发注册策略.19 图 7 2015-2019Q3 样本公立医院 2017 年谈判品种罕见病用药销售总金额.23 图 8 2016-2019Q3 样本公立医院 2017 年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量.24 图 9 2019 年中国罕见病患者综合社会调查结果.33 图 10 2018 年全球血友病用药市场情况及未来预测.36 图 11 2018 年全球血友病用药市场竞争格局.37 图 12 血友病疗法 2017 市场份额和预计 2027 年市场份额.37 图 13 特发性肺动脉高压 2016 年和 2026 年全球七大药品主要市场

4、情况及未来预期.38 图 14 肺动脉高压（特发性肺动脉高压）预计 2026 年各地区市场份额.38 图 15 全球特发性肺动脉高压治疗药物类别.42 图 16 2014-2019Q3 艾美达样本公立园数据库治疗血友病用药销售总金额及同比增长率.58 图 17 2015-2018 年艾美达样本公立医院治疗血友病用药销售总金额同比增长率.59 图 18 2014-2019Q3 艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额及同比增长率.59 图 19 2014-2019Q3 艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额同比增长率.60 图 20 2014-2019Q3 艾美达样

5、本公立医院血友病治疗药物归属企业性质销售总金额占比.61 图 21 2014-2019Q3 样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药归属企业性质销售总金额占比.62 图 22 2018 年临床 II 期到上市申请药物数量.70 表格目录 表 1 第一/二批临床急需境外新药在中国上市品种. 3 表 2 近年有关罕见病药物审评审批政策汇总.4 表 3 已纳入优先审评审批的罕见病品种.7 表 4 尚未纳入优先审评审批的罕见病品种.10 表 5 注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白注册申报历程.11 表 6 境外已上市临床急需新药名单（一、二）中涉及罕见病药物.11 表 7 境外已上市临床急需

6、新药名单（一、二）中已获批上市的罕见病药物.13 表 8 我国与美国罕见病药物临床试验时长.15 表 9 我国和世界科技强国 2015 年 R 亨廷顿氏舞蹈 症 23LomitapideAegerion Pharmaceuticals Inc2012/12/21 纯合子家族性高胆固醇血症; 高 胆固醇血症 24Mipomersen SodiumGenzyme Corp2013/1/29纯合子家族性高胆固醇血症 25SiltuximabJanssen Biotech, Inc.2014/4/23多中心卡斯特莱曼病 26NusinersenBIOGENIDECINC2016/12/23脊髓性肌萎缩