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1、主审：李林康、康韦主笔：茅宁莹咨询专家组：陈怡、褚淑贞、郭梅、胡欣、胡颖廉、黄如方、李京帅、李杨阳、练育强、梁成罡、刘军帅、茅越佳、邵蓉、史录文、宋华琳、王兰、王艺、王奕鸥、文彬、袁妮、张波、张伟、张燕玲、赵玲、朱坤（*按姓氏拼音排序）课题组成员：蔡萌、董方正、贺贤、李国栋、李柯欣、李清楠、苏沁凝、陶雪怡、田梦妍、田雪梅、邬镜净、袁惠琴、袁准、郑佳音、张璐宁、张怡萌、张宇（*按姓氏拼音排序）罕见病创新药物产业发展宏观政策研究课 题 报 告摘 要罕见病是指发病率低、患病人数极少的疾病。这类疾病由于发病率低、诊断难、多具有生命威胁性及治疗上无替代性产品等特征，一直是困扰医药卫生领域的难题。目前许多

2、罕见病患者面临无药可医的境况，严重危害了罕见病患者的生命健康。由于罕见病药物研发存在“市场失灵”的问题，政府在促进罕见病药物的研发与可获得性方面发挥着不可替代的重大作用。我国近年来也不断重视罕见病产业发展，2018 年 5 月 11 日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等 5 部门联合发布了第一批罕见病目录，将血友病、白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、法布雷病等 121 种疾病纳入该目录。2018 年 10 月 24 日，中国罕见病联盟宣布成立。我国为了解决罕见病患者“无药可用”的难题，已陆续出台了一系列鼓励罕见病药物研发、加速罕见病药物引进的

3、政策。近 5 年来，从中央到地方，提及罕见病、罕见病药物的政策文件在不断增多。但是我国当前罕见病产业发展生态仍存在政策呈现碎片化、各利益相关方缺乏一定的协同性、激励措施有待进一步完善、药品的准入诊疗支付还存在壁垒等一系列问题。如何推动中国罕见病创新药物研发，持续保障罕见病患者有药可用，是摆在政府相关部门、罕见病药企、罕见病公益组织、患者群体面前的共同问题。因此本研究聚焦罕见病药物研发到上市供应环节中，用来提高罕见病药物可及性、促进罕见病药物创新发展的全方位政策，运用创新生态理论与利益相关者理论相结合，通过国内罕见病药物政策发展现状分析、国外罕见病药物政策对比分析、企业问卷调研以及各利益相关者访

4、谈来剖析我国罕见病药物在研发和引进时目前存在的问题，从未有政策补充和已有政策完善两个方面提出政策建议，促进我国罕见病药物产业发展。首先对我国罕见病药物政策发展评价及药物可获得性现状进行研究，通过总体发展情况分析发展历程和我国罕见病药物政策特点，明确未来罕见病药物政策体系建设的方向。其次基于主体工具目标视角对我国罕见病药物政策进行文本分析，发现我国罕见病药物政策在政策主体间协调性、政策工具的选择与有效性以及政策文件之间配合衔接方面所存在的问题。同时，课题组研究了美国、欧盟和日本三个典型国家和地区的罕见病药物政策，分别分析三个国家/地区罕见病药物政策发展历程、各生命周期罕见病药物研发激励政策以及政

5、策实施效果，通过三个国家罕见病药物政策对比分析为我国罕见病药物政策发展提供以下经验：（一）罕见病领域发展与经济水平密切联系；（二）应分阶段逐步推进罕见病药物研发激励政策；（三）需要出台罕见病法规形成顶层设计；（四）不断健全各环节罕见病药物研发激励政策；（五）推进多主体协同参与罕见病产业发展；（六）完善对于不同规模企业的激励措施。课题组通过国内外理论和实践研究，再结合对我国罕见病药物企业调研与各利益相关者访谈，了解罕见病医药产业创新环境中制药企业的现状，梳理相关企业在罕见病药物研发、临床前研究、临床研究到上市过程中的难点及诉求，明确当前政府、企业、临床医生、患者组织、专家各方参与罕见病创新药物产

6、业发展的现状、需求和目前政策存在的不足，使我们从不同的角度全面了解我国目前罕见病药物政策落地情况。通过前期的理论和实践研究，以及调研访谈过程中企业调研数据和专家意见的收集，本研究对我国罕见病创新药物产业发展宏观政策研究总结，并提出相应建议，主要是从罕见病药物政策顶层设计、专管部门、市场环境、创新激励措施、各方沟通与信息共享以及患者参与等方面展开：（一）罕见病药物保障需国家层面进行统筹规划，逐步推动国家层面立法；（二）罕见病药物可及性需要分步骤、分阶段逐步解决；（三）探索完善罕见病目录更新机制；（四）加强罕见病基础研究，加快医学转化，推动中国医药创新发展；（五）加强患者及患者组织在罕见病药物全生