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1、1中国创新药蓝皮书(2025)报告第三章三、重大疾病及其创新药研发进展中国创新药蓝皮书(2025)报告第三章三、重大疾病及其创新药研发进展近年来，中国创新药行业在政策支持、资本投入与技术创新的多重驱动下，实现了从“仿制为主”向“源头创新”的战略转型，尤其在肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病、神经退行性疾病及感染性疾病等重大疾病领域取得显著进展。一是肿瘤领域，精准治疗与免疫疗法引领变革。肿瘤作为全球主要死亡原因之一，始终是创新药研发的核心战场。中国肺癌、乳腺癌、结直肠癌等实体瘤及血液瘤发病率持续攀升，驱动靶向药物、免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1 单抗）及细胞疗法（如CAR-T）快速迭代。

2、截至 2025 年，国产PD-1 单抗、ADC药物（如德曲妥珠单抗）及双特异性抗体已在全球市场崭露头角，其中多款药物通过License-out模式实现出海，彰显国际竞争力。未来，肿瘤治疗将更聚焦于联合疗法、耐药机制突破及早筛早诊，推动个体化精准医疗深入发展。二是自身免疫性疾病领域，生物制剂与小分子靶向药并进。类风湿性关节炎、银屑病、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病患病人群庞大，临床需求迫切。TNF-抑制剂（如阿达木单抗）、IL类抑制剂（如司库奇尤单抗）及JAK抑制剂（如托法替尼）已成为主流治疗方案，国产类似药与创新药加速替代进口产品。近年来，针对B细胞、T细胞通路的新型靶点药物（如BCMA抑制剂

3、、BTK抑制剂）在临床中展现潜力，治疗策略从症状控制向疾病修饰延伸。随着诊断技术提升和医保覆盖扩大，自身免疫疾病药物市场有望持续扩容。三是代谢性疾病领域，GLP-1 药物引爆减重与慢病管理市场。糖尿病与肥胖症已成为中国重大公共卫生挑战，GLP-1 受体激动剂（如司美格鲁肽、替尔泊肽）凭借显著降糖与减重疗效，重塑治疗格局。国产GLP-1 药物（如聚乙二醇洛塞那肽）陆续上市，双靶点、多靶点激动剂成为研发热点。SGLT-2 抑制剂、DPP-4 抑制剂等口服药物在心肾保护方面优势凸显，推动代谢性疾病治疗从单一控糖向综合管理转变。未来，药物研发将更注重心血管获益、给药便利性及长期安全性。四是神经退行性疾

4、病领域，创新疗法破冰。阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）等神2经退行性疾病发病率随老龄化加剧而攀升，但治疗手段长期匮乏。近年来，靶向A蛋白的抗体药物（如仑卡奈单抗、多奈单抗）获批上市，首次实现AD的疾病治疗突破；帕金森病治疗则聚焦多巴胺通路调控与神经保护药物研发。尽管血脑屏障穿透、疗效评估仍是挑战，基因疗法、干细胞治疗等前沿技术为根本性干预带来希望。最后，感染性疾病领域，功能性治愈乙肝有望实现。慢性乙型肝炎（CHB）等感染性疾病负担沉重，核苷（酸）类似物（如替诺福韦）与干扰素仍为基础治疗，但临床治愈率低。新型衣壳组装调节剂、RNAi疗法及治疗性疫苗已进入临床后期，旨在功能性治愈乙肝。同时，

5、新冠药物研发经验加速了抗病毒平台技术积累，为应对新发传染病储备能力。中国创新药行业正以临床价值为导向，通过差异化靶点布局、联合疗法探索及国际化合作，在重大疾病领域实现从“跟跑”到“并跑”的跨越。3.1 肿瘤及其创新药研发进展肿瘤及其创新药研发进展肿瘤是由基因突变等因素引起细胞增殖失控，最终导致组织细胞异常增生的一类疾病的总称，已成为全球主要死亡原因之一。恶性肿瘤（癌症）按照组织细胞来源不同，主要可分为实体瘤和血液瘤两大类。其中，实体瘤指源自上皮组织、间叶组织等非造血/淋巴系统细胞的恶性肿瘤，通常形成明确的肿块，可通过临床检查如X线摄片、CT扫描、B超或触诊扪及到。血液瘤则指源自造血系统或淋巴系

6、统细胞的恶性克隆性疾病，其肿瘤细胞大多在血液和淋巴液中循环，或弥漫性地浸润在骨髓、淋巴结、脾脏等组织里，通常不形成明确的实体肿块。在实体瘤中，肺癌与乳腺癌是两种最常见的肿瘤。肺癌位居全球发病率首位，也是死亡率最高的癌症。其起源于肺上皮细胞的癌变，主要风险因素为吸烟，其中非小细胞肺癌最为常见，治疗手段包括手术、药物和放疗，靶向治疗、免疫治疗和联合疗法逐渐成为重要治疗手段。而乳腺癌是乳腺上皮组织的癌变，其病因尚不明确，与雌激素水平、环境及遗传等有关。乳腺癌分子分型包括HR+、HER2+及三阴性。HER2 抑制剂、CDK4/6 抑制剂和TROP2 抑制剂是针对不同乳腺癌亚型的热门药物。而血液瘤主要分