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1、提高罕见病药物研发成功率的四种方法生物技术行业在行动如今，人类已发现7,000多种罕见病，与基因相关的占71.9%。然而，其中只有5%的罕见病有治疗手段。罕见病药物的研发过程非常复杂，而且需要克服各种特殊的挑战。例如，许多罕见病的患者是儿童，这是由于有接近70%的罕见病仅在幼儿起病。任何一种罕见病的患者群往往非常有限，且患者通常分散在不同国家和地区，因此选择一家拥有出色的患者招募能力和全球运营能力的药物研发伙伴至关重要。在本电子书中，Parexel Biotech分享了关于如何最大程度提升罕见病药物研发成功率的洞见，旨在为研发过程中四项最重大的挑战提供我们的视角：减轻研究中心的试验负担，加强临

2、床工作人员的经验 确保儿科临床试验符合伦理原则，且对患者及家人具有可行性 借助自然史研究与真实世界证据，强化并加快药物上市进程 从既往的孤儿药适应症研发项目中汲取成功经验我们希望这些内容能够助力您的研发旅程。2|简介据估计，当前全球罕见病患者数量超3亿，占世界人口总数的3.5%-5.9%。Ubavka DeNoble 医学博士高级副总裁兼高级医学官Parexel Biotech洞见高质量的自然史研究是罕见病药物研发的战略性资产 4开展罕见病儿科临床试验的伦理与实际考量 7想要实现以患者为中心的罕见病临床试验？请重视研究中心的需求 9若想研发更多的罕见病药物，请从既往汲取经验 12撰稿人 16高

3、质量的自然史研究是罕见病药物研发的战略性资产David Brown副总裁，流行病学业务全球负责人4|高质量的自然史研究是罕见病药物研发的战略性资产随你怎么称呼它们自然史研究、流行病学研究、观察性研究、疾病登记、非干预性研究或真实世界证据（RWE）研究。实际上，这些术语描述的是同一个事物：患者从病理发病接受治疗到康复或死亡过程中的人口统计学与病程研究。那些能够从高质量自然史研究中获取数据的罕见病药物的开发者通常可以作出更加明智的战略性决策，了解更加高效的药物研发路径，从而为患者交付更加优质的产品。5|高质量的自然史研究是罕见病药物研发的战略性资产5 对罕见病而言，高质量的自然史研究对整个药物研发

4、策略会产生举足轻重的影响。这是因为我们对很多罕见病的确切病程所知甚少。但医药公司在决定如何设计并开展自然史研究时，必须平衡好数据质量、时间与成本之间的关系。针对罕见病的自然史研究，共有三种方法来收集真实世界证据（见表1）：1.医学文献搜索以及与关键意见领袖（KOL）的访谈2.对二级数据库（比如凯撒医疗集团的综合性医疗交付网络）的回顾性分析3.开展前瞻性研究，与研究中心合作，并对入组患者其进行长期跟进，询问具有科学价值的问题并收集相关答案（EMA）启动了 数据分析和真实世界询问网络（Data Analysis Real World Interrogation Network,DARWIN EU）

5、，旨在获取那些收集了关于“疾病、人口、药物用途及表现”的真实世界数据的数据库。这一工具能够让治疗罕见病的医师们公开发布他们的数据，从而推动临床合作。理想目标：外部对照试验对罕见病和超级罕见病而言（尤其对那些在儿童患者中迅速发展的病情），采用安慰剂或标准治疗（SOC）对照试验是不符合伦理规则、不便于实施或不合时宜的。但当申办方在数量较小的患者群体中开展单臂研究时，监管方就无法根据对照组药物来评估药物的风险-获益情况。前瞻性真实世界证据研究的力量 当一家公司找到一种对罕见病具有生物活性的药物的时候，接下来就应该计划开展自然史研究。对罕见病而言，收集自然史数据跟临床前研究或 I 期临床试验同样必不可

6、少。自然史研究并非是“有也不错”的可选项，而是实现高效药物研发的起点。自然史研究如果能与临床试验项目同时开展，其数据就可以为关键性研究的决策提供重要的参考信息。美国食品药品监督管理局（FDA）于2019年发布的 罕见病自然史研究指南草案 中 阐明了机构审评人员所认定的最佳质量管理规范。通过前瞻性纵向研究能够获取关于患者人口统计学、疾病病程以及当前标准治疗（SOC）的最详细、最高质量的数据。因此，这类研究是一种极具价值的投资（见表1）。一项高质量的回顾性数据研究是那些无法开展前瞻性研究的公司的良好选择。在自然史研究过程中获取的真实世界证据能够提高临床试验的成功几率。近年来，二级数据库的质量和标准