美柏资本：CAR-T疗法全景图（2021）（38页）.pdf

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1、 CAR-T 疗法全景图2021作者：西北、细嗅蔷薇行业研究声明本报告仅供美柏医健（以下简称“本公司”）客户使用，版权归本公司所有。未经授权的转载，本公司不承担任何责任。本报告资料能找到出处都尽量注明，如有遗漏请联系我们。本报告是美柏医健团队采用桌面研究、专家沟通、市场调查等研究方法制作。本报告所载资料的来源被认为是可靠的，但受调研方法及收集范围的限制，本公司不保证其准确性或完整性，也不保证所包含的信息和建议不会发生任何变更。本报告中的信息、意见等均仅供客户参考，客户应当对本报告中的信息和意见进行独立评估。本公司不对使用本报告内容产生的任何直接或间接损失承担任何责任。目录一、全球 CAR-T

2、疗法开发进展4a.CAR-T 疗法概述 4b.CAR-T 疗法开发现状 5c.CAR-T 临床开发新热点 6二、中国 CAR-T 领域代表公司7a.国内获批上市 CAR-T 疗法的公司 7b.上市公司 8c.融资后期公司 13d.早期开发公司 21三、国内本土公司 CAR-T 管线布局特点分析31a.临床注册品种靶点/适应症分布 31b.CAR-T 疗法亟待解决的问题 33四、同种异体 CAR-T 开发进展33a.同种异体 CAR-T 概述及竞争格局 33b.国内外同种异体 CAR-T 开发差异及展望 354链 接 中 国 与 海 外 医 健 创 新一、全球 CAR-T 疗法开发进展2017

3、年美国 FDA 先后批准上市诺华和 Kite 的 CAR-T 疗法，开创了 CAR-T 疗法治疗癌症的先河。国内医药投资在 2018年对 CAR-T 赛道的热情高涨，导致 CAR-T 标的出现估值泡沫现象。但是因为国内迟迟没有获批上市 CAR-T 疗法，导致CAR-T 赛道从 2019 年进入低迷期。随着中国药监局 NMPA 于 2021 年批准上市 2 款 CAR-T 疗法，标志着中国 CDE 对CAR-T 疗法审评、监管等程序及措施已成体系。CAR-T 赛道或又重回各投资机构、药企战略并购的视野。a.CAR-T 疗法概述CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-C

4、ell）全称为嵌合抗原受体 T 细胞。它是一种通过人体自身免疫细胞来杀死肿瘤的免疫治疗。CAR-T 疗法的基本制备流程是：先从患者外周血中分离出 T 细胞；在体外将 T 细胞进行基因工程改造；改造后的 T 细胞扩增培养到一定数量后，回输给患者以快速识别并杀死肿瘤细胞。CAR-T 技术发现于 1986 年，至今已有 30 多年历史。2012 年 7 岁白血病女孩埃米利的治愈，使 CAR-T 疗法引起了空前的关注。截至目前，全球共批准上市了 6 款 CAR-T 疗法产品，汇总见表 1。来源：FDA/公司官网等公开信息备注：ALL：急性淋巴细胞白血病；DLBCL：弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；MCL：套

5、细胞淋巴瘤；MM：多发性骨髓瘤；LBCL：大 B 细胞淋巴瘤。5链 接 中 国 与 海 外 医 健 创 新截至目前，全球上市的6款CAR-T疗法的适应症均为血液肿瘤，涉及淋巴细胞白血病和骨髓瘤等，并未涉及实体瘤。据统计，对现有疗法无效的难治性血液肿瘤患者，进行 CAR-T 治疗的有效率高达 50%-70%。b.CAR-T 疗法开发现状据统计，处于临床在研开发阶段的 CAR-T 产品超 400 个，全球不同开发阶段的 CAR-T 品种数量见图 1 所示。目前获批上市的 CAR-T 产品，靶点涉及CD19 和 BCMA，上市适应症均为血液肿瘤。CAR-T 疗法在实体瘤上尚未取得突破。但是不乏一些

6、CAR-T 开发公司专注于实体瘤靶点上的 CAR-T 疗法开发，如 Claudin18.2、GPC3 等实体瘤靶点的CAR-T 疗法的临床研究取得了初步的进展。此外，靶向 HER2 的 CAR-T 主要用于胆道癌和胰腺癌的研究，靶向 GD2 的CAR-T 用于治疗神经母细胞瘤的研究，靶向 IL13R2 的 CAR-T 主要针对高度侵袭性的胶质母细胞瘤作开发。全球临床在研的 CAR-T 产品数量的 TOP20 靶点分布见图 2 所示。图 1 全球 CAR-T 疗法产品不同临床开发阶段的分布/个来源：药渡数据库备注：此统计不包括终止开发、无进展及临床阶段不明的 CAR-T 品种图 2 全球 CAR