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1、Equity Asia Research本研究报告由海通国际分销，海通国际是由海通国际研究有限公司，海通证券印度私人有限公司，海通国际株式会社和海通国际证券集团其他各成员单位的证券研究团队所组成的全球品牌，海通国际证券集团各成员分别在其许可的司法管辖区内从事证券活动。关于海通国际的分析师证明，重要披露声明和免责声明，请参阅附录。(Pleasesee appendix for English translation of the disclaimer)小核酸药物：从罕见病到常见病小核酸药物：从罕见病到常见病，治疗治疗范式革命前夜范式革命前夜Oligonucleotide Drug:On The

2、Eve Of A Therapeutic Paradigm Revolution孟科含孟科含 Kehan Meng 孙孙旭东旭东 Xudong Sun 2025年年10月月13日日For full disclosure of risks,valuation methodologies and target price formation on all HTI rated stocks,please refer to the latest full report on our website at 序言序言我们在2021年1月20日发布的报告小核酸药物：小分子和单抗后的第三浪，未来可期，认为小核

3、酸药物凭借其直击“不可成药”靶点、高研发效率及长效优势，有望成为小分子、抗体药物后的第三大药物类型。我们复盘行业发展：符合或超预期的：小核酸药物突破常见病小核酸药物突破常见病，Inclisran大卖，3年累计销售12亿美元；2022年至今上市年至今上市7款款siRNA/ASO新药新药，解决未满足需求；长效是小核酸药物最大差异化优势长效是小核酸药物最大差异化优势，目前Alnylam、舶望制药等公司已经探索q6-12M给药的可能性。不及预期的：双抗和双抗和ADC接棒单抗接棒单抗，小核酸药物在CNS等肝外领域受挫；ASO商业化前景低于预期商业化前景低于预期，在慢病领域给药便利性不及siRNA，在肿瘤

4、领域进展缓慢。行业研发趋势向siRNA倾斜。基因疗法不及预期基因疗法不及预期，竞争格局好于预期。我们认为多个科学证据我们认为多个科学证据、BD交易趋势显示交易趋势显示，小核酸药物市场已至爆发临界点小核酸药物市场已至爆发临界点。建议关注布局差异化递送技术、靶点的企业，关注潜在BIC/FIC交易机会。海外企业：Alnylam、Arrowhead、Avidity、ADARx等；国内企业（非上市）舶望制药、靖因药业、圣因生物、大睿生物、苏州瑞博、浩博医药等；（上市）石药集团、恒瑞医药、中国生物制药、君实生物、悦康药业、腾盛博药、华东医药、信立泰、迈威生物等。（不分先后）肝内常见病未来肝内常见病未来5年

5、有望出现多个革新治疗范式的药物年有望出现多个革新治疗范式的药物。这些药物主要聚焦降脂血新获益靶点、降血压、乙肝三大适应症。新修饰技术初步证明肝外靶向可行新修饰技术初步证明肝外靶向可行。在最难突破的CNS领域，C16/VP修饰技术在人体数据层面证明小核酸靶向肝外可行。新偶联技术未来新偶联技术未来2年有望在肝外实现商业化年有望在肝外实现商业化。肌肉领域，抗体偶联小核酸先导药物已经进入III期临床，II期临床数据获益显著。新联用策略在减肥赛道动物试验数据积极新联用策略在减肥赛道动物试验数据积极。ALK7 siRNA联合替尔泊肽在小鼠模型中显示，减重效果增强，肌肉流失减少。MNC BD交易活跃度达到历

6、史高点交易活跃度达到历史高点。目前临床阶段的FIC药物基本都被MNC买下，其渴求不止于成药，包括收购公司、合作biotech共同探索临床前药物和筛选靶点，包括礼来、诺和诺德、诺华、赛诺菲、艾伯维等。2资料来源：小核酸药物：小分子和单抗后的第三浪，未来可期，海通国际1ZOWmNnRnMoRoNsMzQmRpP6MbP7NoMnNsQrMfQpOpPfQmNqMaQmMwPMYsOwPwMsQtPFor full disclosure of risks,valuation methodologies and target price formation on all HTI rated stock