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深入探讨造血干细胞移植治疗多发性硬化症的潜力.pdf

上传人: 海*** 编号:184761 2024-11-10 29页 2.32MB

1、Deep dive into the potential of Hematopoietic Stem Cell Transplant in treating Multiple SclerosisAmanda L.Piquet,MDAssociate Professor of NeurologyDirector,Autoimmune Neurology ProgramNeuroimmunology,Neuroinfectious Disease and Neurohospitalist SectionsUniversity of Colorado School of MedicineObject

2、ivesDescribe hematopoietic stem cell transplant what is it?Background and history of transplant in MSCurrent data in stem cell transplant for MS where are we now?Future research where are we going?What is hematopoietic stem cell transplant?What it is NOT?Medical Tourism(especially in foreign countri

3、es)“Infusion”of stem cells into spinal fluid or through and IV through“stem cell clinics”Swart JF,Delemarre EM,van Wijk F,Boelens JJ,Kuball J,van Laar JM,Wulffraat NM.Haematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases.Nat Rev Rheumatol.2017.Hematopoietic stem cell transplant(HSCT)invol

4、ves administering healthy hematopoietic stem cells(either self or donor)to patients with dysfunctional immune system with the positional to induce long-term,drug-free and symptom-free remission in several refractory autoimmune rheumatic disease.Systemic sclerosis is the first autoimmune disease for

5、which HSCT has been shown in a randomized,controlled trial,to be associated with transplant-related mortality in the first year,but a significant long-term,event-free survival benefit afterwards.Stem Cell Therapies:Medical TourismUnapproved stem cell therapies can be harmful and may be illegal and u

6、nprovenhttps:/www.fda.gov/consumers/consumer-updates/fda-warns-about-stem-cell-therapiesStem Cell Therapies:Medical TourismUnapproved stem cell therapies can be harmful and may be illegal and unprovenhttps:/www.fda.gov/consumers/consumer-updates/fda-warns-about-stem-cell-therapiesStem Cell Therapies

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本文主要探讨了造血干细胞移植(HSCT)在治疗多发性硬化症(MS)中的潜力。HSCT是一种通过给予患者健康的造血干细胞(自身或捐赠者)来重置免疫系统,从而诱导长期、无药物和无症状缓解的疗法。文章提到了一些关键数据: 1. 系统性硬化症是第一种通过HSCT显示出益处的自身免疫疾病,尽管在第一年内存在与移植相关的死亡率,但长期无事件生存率显著受益。 2. HSCT适用于多种自身免疫性疾病,包括多发性硬化症、系统性红斑狼疮等。 3. 不受监管的干细胞疗法可能具有害处,并可能违法和不确凿。 4. 目前正在进行的研究包括BEAT MS临床试验,以及针对原发性进展性MS的研究。 5. 未来研究将关注更安全、副作用更小的治疗方法,以及新的目标方法,如CAR-T细胞疗法。 总之,HSCT是一种有潜力的MS治疗方法,但需要在有经验和专业知识的治疗中心进行。目前,正在进行的研究正在关注如何提高治疗效果并减少副作用。
治疗多发性硬化症的潜力何在?" "了解FDA在干细胞治疗监管中的角色" 多发性硬化症的未来治疗选择?"
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