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1、医麦客-助力生物医药企业品牌成长破茧 2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书前言前言2025 年，基因治疗行业在价值分化中迎来蜕变拐点。国际市场冷暖交织，Zolgensma 以超十亿美元销售额印证支付意愿，而 Roctavian 退市与 Elevidys安全风波则则警示，从技术突破到商业成功仍有鸿沟待越。国内市场迎来破局之年，信念医药BBM-H901 获批上市成为首款国产 AAV 基因治疗药物，宣告商业化元年启幕。资本层面，逻辑正在重构。一级市场融资向头部 Biotech 集中，多家企业冲刺港股 18A 竞逐首家上市；MNC 战略性扫货，源头创新溢价凸显；业绩导向取代故事驱动，估值体系回归

2、价值本位。技术平台渐次兑现。AAV 载体向新适应症及新型组织靶向突围；基因编辑从罕见病向高发慢性病扩容；溶瘤疗法则以持续刷新的临床数据和联合治疗策略，验证其治疗潜力。2025 年管线进展密集，多款产品获批上市、步入 III 期临床或斩获 IND，价值验证已从概念验证迈向规模化生产与长期安全性确认。展望 2026 年，潜在 IPO、有望获批管线、重磅临床数据读出，将成为市场焦点。而长期随访监管趋严、高值疗法支付创新困境、出海合规与本土化挑战，亦考验企业战略纵深。本白皮书以“破茧”为轴，梳理 2025 年行业脉络，展望 2026 年关键节点，试图在不确定性中锚定基因治疗的价值坐标与破局路径。医麦客

3、-助力生物医药企业品牌成长破茧 2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书1目录目录一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构.21.1 2025 年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心.21.2 IPO：多家冲刺港股 IPO，竞逐首家上市.41.3 并购整合：知名企业战略扫货，源头创新溢价凸显.51.4 商业化验证：年销售额分化，业绩锚定价值.6二、管线价值兑现与技术平台验证.82.1 AAV 基因治疗与基因编辑：载体优化与适应症拓展双轮驱动.82.1.1 2025 年获批上市基因治疗药物.82.1.2 步入 期/确证性临床管线.102.1.2.1 国内步入 期/确证性临床管线.102.1.

4、2.2 海外步入 期/确证性临床管线.122.1.3 2025 年获 IND 新进展.132.1.4 代表性企业关键进展.152.2 溶瘤疗法：临床数据持续突破，联合与免疫增强治疗策略成主流.182.2.1 2025 年获批 IND 管线新进展.182.2.2 代表性企业关键进展.19三、2026 年行业关键里程碑展望.243.1 已获批上市药物.243.2 潜在获批上市基因治疗药物预测.25四、2026 年展望：管线兑现与竞争格局重塑风险破局与战略前瞻.28医麦客-助力生物医药企业品牌成长破茧 2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书2一、一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构基因治疗资本

5、市场回暖与估值体系重构1.1 2025 年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心据不完全统计，2025 年国内基因治疗领域 biotech 公开融资事件约 21 起，赛道热度明显回升。其中，以 AAV 基因疗法为代表的基因增补疗法与基因编辑领域融资事件较医麦客统计的 2024年 13 余起显著增长（约 46%）；溶瘤疗法领域融资事件则与往年基本持平。医麦客-助力生物医药企业品牌成长破茧 2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书3从融资规模看，尽管全年披露亿元级融资事件数量(4 起)与 2024 年(5 起)基本持平，但单轮融资额大幅跃升。益杰立科（

6、6000 万美元）、锐正基因（7500 万美元，约 5.4 亿元）与尧唐生物（逾 3 亿元）等头部企业斩获高额融资，而 2024 年所融最高金额为数亿元，其余均低于 2 亿元，直观印证市场回暖。融资轮次上：中早期（天使轮-A 轮）融资事件（12 起），占比超 60%，反映资本对颠覆性早期创新保持敏锐；同时，B 轮及以后的成熟企业吸引了本年度的绝大多数巨额资金。这种早期广撒网，后期重注押的格局，标志着资本的投资逻辑已趋成熟在布局前沿技术想象力的同时，更务实地重注管线进展明确、平台初步验证的企业。基因增补与基因编辑已成为驱动本轮融资热潮的核心引擎。赛道整体显著回暖，头部 Biotech 吸金效应凸