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Wave Life Sciences-2026-JPM.pdf

上传人: 明**** 编号:1069802 2026-01-17 35页 2.79MB

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1. 公司定位与资金:Wave Life Sciences致力于RNA药物开发,拥有约6.02亿美元现金,预计资金可支撑至2028年第三季度。 2. 核心技术:拥有差异化的RNA药物平台和专有化学技术(SpiNA和AIMer),涵盖RNAi、RNA编辑及双功能模态。 3. 关键管线进展: - **WVE-007(肥胖)**:INHBE GalNAc-siRNA,单次240mg剂量3个月可减少9.4%内脏脂肪,同时保留肌肉,支持1-2次/年给药。 - **WVE-006(AATD)**:RNA编辑药物,400mg剂量使野生型M-AAT达64%,恢复生理性AAT生产。 - **WVE-008(肝病)**:PNPLA3 AIMer,针对全球900万I148M纯合子患者,计划2026年提交CTA。 4. 战略重点:2026年加速WVE-007的IIa期试验及RNA编辑管线推进,提交WVE-N531(DMD)的NDA。
肥胖新疗法? RNA编辑突破? 肝病有希望?
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