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Stoke Therapeutics-2026-JPM.pdf

上传人: 明**** 编号:1069798 2026-01-17 19页 2.55MB

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1. **核心产品与管线**:Stoke Therapeutics聚焦RNA药物,核心产品zorevunersen(治疗Dravet综合征)和STK-002(治疗ADOA),均处于临床阶段,目标为“first-in-class疾病修饰疗法”。 2. **关键临床进展**: - zorevunersen:III期EMPEROR研究已入组近330名患者,预计2026Q2完成150名患者入组,2027年中读数支持NDA提交;长期开放标签研究显示持续减少癫痫发作并改善认知/行为。 - STK-002:I期研究已在英欧启动,针对ADOA。 3. **财务与协作**:现金储备约3.917亿美元(截至2025年底),可运营至2028年;与Biogen达成合作,获1.65亿美元预付款及潜在3.85亿美元里程碑款,Biogen负责全球(除美加墨)商业化。 4. **疾病需求**:Dravet综合征影响全球约3.8万名患者,57%患者现有抗癫痫药效果不佳,无疾病修饰疗法。
新药疗效如何? 临床进展到哪步? 疾病治疗新希望?
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