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Prime Medicine Corporate Presentation _JPM Corporate Presentation.pdf

上传人: 明**** 编号:1069795 2026-01-17 41页 3.39MB

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1. **Prime Editing技术优势**:最 versatile 基因编辑技术,可永久校正基因突变,不引起双链断裂或旁观者编辑,潜在可解决90%以上遗传疾病。 2. **核心管线进展**: - Wilson病(PM577):2026年H1提交IND/CTA,2027年公布初步数据,针对H1069Q突变(欧美患者超2万)。 - AATD(PM647):2026年年中提交IND/CTA,2027年公布数据,目标患者20万(欧美)。 - CGD(PM359):临床数据显示快速植入、恢复酶活性,无严重不良反应。 3. **合作与资金**:与BMS达成超35亿美元里程碑合作,开发CAR-T疗法;获囊性纤维化基金会资助推进CF项目。 4. **平台化策略**:模块化LNP递送系统加速肝管线开发,PASSIGE技术支持大片段基因插入。 5. **知识产权**:持有18项核心专利,覆盖Prime编辑技术全流程。
**Prime Editing前景?** **基因编辑新突破?** **治愈遗传病可能?**
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