当前位置:首页 > 报告详情

Sarepta Therapeutics 2026 JPMorgan Conference.pdf

上传人: 明**** 编号:1069768 2026-01-17 24页 4.39MB

word格式文档无特别注明外均可编辑修改,预览文件经过压缩,下载原文更清晰!
三个皮匠报告文库所有资源均是客户上传分享,仅供网友学习交流,未经上传用户书面授权,请勿作商用。
1. **财务表现**:2025年ELEVIDYS净收入8.99亿美元,PMO净收入9.66亿美元,总收入18.6亿美元;现金及投资9.54亿美元。 2. **核心产品**:ELEVIDYS治疗杜氏肌营养不良症(DMD),约80%可治疗人群未使用;PMO疗法(如EXONDYS 51)已治疗超1800名患者,依从性超90%。 3. **研发进展**: - ELEVIDYS ENDEAVOR队列8数据预计2026年下半年完成; - siRNA管线覆盖SCA1/3、FSHD1、DM1等疾病,SRP-1005(亨廷顿病)2026年上半年启动给药; - TRiM平台优化递送与安全性。 4. **里程碑**:2026年计划发布SRP-1001/1003(FSHD/DM1)I/II期数据,与FDA讨论casimersen/golodirsen传统审批路径。
**ELEVIDYS疗效如何?** **siRNA管线有何突破?** **2026年里程碑有哪些?**
客服
商务合作
小程序
服务号
折叠