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Disc JPM Final Presentation_2026.pdf

上传人: 明**** 编号:1069755 2026-01-17 31页 1.25MB

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1. **核心产品与管线**:Disc Medicine聚焦血液疾病,核心产品bitopertin(EPP治疗)NDA已获FDA受理,预计2026年初加速批准;管线包括DISC-0974(抗-HJV单抗,治疗骨髓纤维化贫血)和DISC-3405(抗-TMPRSS6单抗,治疗真性红细胞增多症)。 2. **市场潜力**: - EPP美国可及患者约1.4万,bitopertin有望成为首个靶向病因的疗法。 - 骨髓纤维化贫血(MF)患者约2.2万,DISC-0974潜在市场超40亿美元;真性红细胞增多症(PV)患者约15万,DISC-3405目标市场超70亿美元。 3. **关键数据**: - bitopertin临床显示PPIX降低50%-60%,疼痛耐受时间提升2-3倍。 - DISC-0974在MF II期试验中,68%患者实现血红蛋白显著提升,且不受JAK抑制剂使用影响。 4. **财务与里程碑**:现金储备7.91亿美元,支撑运营至2029年;2026-2027年将推进多项II/III期试验及潜在上市。
EPP新药何时上市? MF贫血疗法有何突破? PV市场潜力有多大?
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