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Beam JPM deck_FINAL WEBSITE_260111.pdf

上传人: 明**** 编号:1069690 2026-01-17 27页 2.53MB

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1. **公司愿景与技术**:Beam致力于通过精准基因编辑技术提供终身治愈疗法,聚焦罕见和常见疾病,技术优势包括低基因毒性和可预测的治疗效果。 2. **核心项目进展**: - **BEAM-302(AATD)**:临床数据显示总AAT均值12.4μM(超保护阈值11μM),Z-AAT降低78%,计划2026年Q1更新数据并推进关键试验。 - **Risto-cel(SCD)**:制造流程优化(中位2.9个月),计划2026年提交BLA,潜在最佳同类疗法。 - **BEAM-301(GSDIa)**:2026年报告初步临床数据。 3. **财务与战略**:现金储备12.5亿美元(2025年底),运营资金可支撑至2029年,通过合作获得超9亿美元非稀释性资金。
**基因编辑前景?** **BEAM-302疗效如何?** **SCD疗法有何突破?**
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