AI制药正在从早期的概念验证迈向临床后期的关键验证阶段。东方证券发布的《AI赋能生物医药，技术&政策助阵》行业周专题报告显示，截至2025年2月，全球已有剂泰医药MTS004、埃格林医药EG-007、Erasca Naporafenib、BioXcel BXC1501、Pharmext PXT3003等5款AI药物管线进入3期临床。AI药物在I期临床中高达80%-90%的成功率，远超市40%-65%的历史平均水平，预示着AI对新药研发效率的深刻变革正在从理论走向现实。

截至2025年2月，据智药局及ClinicalTrials.gov数据，全球已有5款AI辅助发现的药物进入3期临床试验阶段。剂泰医药MTS004针对神经系统疾病假性延髓情绪，为自主研发管线；埃格林医药EG-007针对子宫内膜癌，为自研管线；Erasca Naporafenib针对黑色素瘤，通过买入方式获得；BioXcel BXC1501针对神经性疾病，为自研管线；Pharmext PXT3003针对罕见病，为自研管线。从适应症分布看，神经系统疾病和肿瘤为主要布局方向，这与AI在多靶点发现和分子设计上的优势高度契合。虽然上述管线尚未有成功完成3期临床并获批上市的案例，但AI药物向后期临床的延伸标志着行业正从“技术验证”进入“临床验证”的新阶段。

据波士顿咨询统计，截至2023年底，AI发现的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%-90%，远超40%-65%的历史行业平均水平；II期临床试验中成功率达40%，处于30%-40%历史区间上限。AI将药物早期临床成功率提升约一倍的核心原因在于：AI在靶点选择、分子生成和ADMET预测等早期环节的优化，使候选药物在进入临床试验前具备了更优的药理特性和安全性 profile。AI对新药研发成功率的提升，有望从根本上改变传统药物研发高成本、长周期、低成功率的行业困境。

当前AI制药应用主要集中在药物早期发现阶段，包括靶点发现/确证、蛋白结构预测、核心分子生成、苗头化合物生成/优化和ADMET预测等，旨在解决临床前研究湿试验成本高、周期长的问题。然而，由于存在种属/个体差异、后期数据公开少且质量不一、评价参数多且复杂等问题，AI在成本更高的后期开发阶段（候选化合物成药性优化、药理毒理、安全性/有效性等临床前试验评价乃至临床试验评价）仍有很大进步空间。随着更多AI药物管线推进至后期临床，AI在临床试验设计、患者分层、生物标志物筛选等环节的应用潜力也将逐步释放。

AI制药面临的核心挑战在于优质数据的稀缺。真实试验数据和药学专家的经验直觉等“隐性知识”依然是新药研发成功的基础。研发数据作为药企核心资产通常不公开，且大量阴性数据被埋没，对AI模型训练构成阻碍。未来AI制药的竞争将更多围绕数据壁垒展开。CXO和传统药企在实验数据、研发经验和临床资源上具备优势，新兴AI制药企业更熟悉算法和平台，二者联合将是大势所趋。AI赋能下的药物研发效率革命，需要“湿实验+干实验”的深度融合。

全球AI药物3期临床管线

截至2025年2月进入3期临床的AI药物管线

公司	药物	适应症	研发方式
剂泰医药	MTS004	神经系统假性延髓情绪	自研
埃格林医药	EG-007	子宫内膜癌	自研
Erasca	Naporafenib	黑色素瘤	买入
BioXcel	BXC1501	神经性疾病	自研
Pharmext	PXT3003	罕见病	自研