医药行业创新药周报：细胞疗法deramiocel治疗DMD III期数据积极-251207（26页）.pdf

1、2021华创版权所有证券研究报告证券研究报告创新药周报20251207：细胞疗法deramiocel治疗DMD III期数据积极本报告由华创证券有限责任公司编制报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2025-12-07证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：联系人 段江瑶邮箱：联系人 吴昱爽邮箱： 本周创新

2、药重点关注国内创新药回顾全球新药速递010203第一部分 1ZRVsQuMuMoNoQpMsRzRxPbR8QbRtRrRtRqNfQnMtRkPqQzR6MrQqRNZsQrRxNrNpO证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载杜氏肌营养不良症：心肌病为首要死因3资料来源：Agnieszka oboda,et al.，Cell therapy for DMD:promises,challenges,and controversies，美国肌营养不良协会（MDA）官网，Capricor Therapeutics官网，华创

3、证券肌肉的结构DMD的疾病进展过程杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，其特征是骨骼肌、呼吸肌和心肌进行性退化。该疾病由DMD基因突变所致，导致其编码的关键结构蛋白dystrophin（一种427 kDa的肌动蛋白结合蛋白）功能丧失。DMD基因是人类最大的基因，含79个外显子、约240万碱基对，目前已发现超过7000种患者特异性突变。DMD发病率约为每5,000-6,000名新生男婴中1例，在美国约影响1.5万人，在全球约影响15-20万人。该病由肌营养不良蛋白缺失引发持续的多系统损害，包括慢性炎症、加速纤维化、氧化应激、再生功能障碍及血管生成异常，驱动疾病呈年龄依赖性进展

4、：幼儿期（2-3岁）即现下肢无力与步态异常；约12岁青春期后丧失行走能力，呼吸与心脏功能显著恶化；成年期多需机械通气，最终面临呼吸与心脏衰竭，患者平均预期寿命不足30岁，心肌病为其首要死因，目前尚无治愈手段。除骨骼肌与心肌病变外，DMD常合并认知障碍、语言学习困难、发育迟缓及代谢异常（肥胖、胰岛素抵抗、糖耐量受损）。证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载治疗DMD已获批疗法：抗炎疗法以及基因疗法4DMD的疗法类型资料来源：Tsukasa Tominari,et al.，Stem/progenitor cell-base

5、d therapy for Duchenne muscular dystrophy，华创证券目前尚无治愈DMD的方法，临床治疗主要以延缓病情进展、改善生活质量为目标，核心治疗方案是FDA批准的皮质类固醇类药物配合日常护理以减轻骨骼肌负荷。泼尼松等糖皮质激素作为沿用30余年的标准疗法，通过抑制NF-B通路减轻炎症反应，从而增强肌力、延缓脊柱侧弯并改善心功能，可减缓肌肉无力进展并推迟行走能力丧失，但长期使用伴随体重增加、行为异常、生长抑制、骨质疏松及白内障等副作用。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat近期已获批用于6岁及以上DMD患者的治疗，该药通过抑制HDACs减轻肌肉炎症与纤

6、维化，延缓疾病进展，并可能增加肌肉质量、减少肌纤维坏死。但与糖皮质激素类似，该药物仅能延缓病情，无法针对致病根源。在此背景下，基因治疗与细胞疗法正成为研发热点：基因替代疗法：此类药物采用病毒载体将修饰后的DMD基因递送至肌肉细胞，表达保留N端和C端结构的功能性缩短蛋白micro-dystrophin，从而恢复患者的蛋白功能。目前唯一获FDA批准的此类疗法是delandistrogenemoxeparvovec（ELEVIDYS），其通过改良型AAVrh.74载体实现micro-dystrophin的递送，仅需单次静脉输注即可获得长期疗效。该药物带有FDA黑框警告，提示存在急性严重肝损伤和肝衰竭