毕马威：“一步治愈式”基因疗法：短期利基市场？（14页）.pdf

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1、短期利基市场？短期利基市场？“一步治愈式一步治愈式”基因疗法基因疗法我们身处一个科学创新的新时代，当下“一步治愈式”基因疗法表现出治愈疾病的较大潜力。但目前仍然存在一些阻力使“一步治愈式”基因疗法难以在未来5-10年里用于治疗罕见和极罕见单基因遗传病。在本文中，我们旨在向生物制药领域的同行们介绍目前存在的挑战，并说明这些挑战对于此创新领域的可持续发展的意义。目录引言引言2行业现状行业现状3三项直接挑战三项直接挑战5致力于单基因致力于单基因vs.vs.多基因遗传病多基因遗传病8竞争罕见单基因遗传病市场竞争罕见单基因遗传病市场10收购还是合作？收购还是合作？12结论：分散投资，坚持到底结论：分散投

2、资，坚持到底13毕马威如何提供帮助毕马威如何提供帮助1412022 毕马威企业咨询 (中国) 有限公司 中国有限责任公司 ，是与英国私营担保有限公司 毕马威国际有限公司相关联的独立成员所全球性组织中的成员。版权所有，不得转载。在中国印刷。9Z8VzWgVkWfUyXqRnMrR7NcMaQnPrRsQtReRrRmOkPoMtQ7NoOvMNZnPqOwMpNrM过去十年里过去十年里，随着首批随着首批“一步治愈式一步治愈式”或具或具有根治潜力的基因疗法的推出有根治潜力的基因疗法的推出，制药行业内制药行业内掀起了一场革命掀起了一场革命。1 1从治疗遗传性眼病的从治疗遗传性眼病的LuxturnaL

3、uxturna疗法的推出疗法的推出，到治疗脊髓性肌萎缩到治疗脊髓性肌萎缩（SMASMA）的的ZolgensmaZolgensma疗法的面世疗法的面世，我们迎我们迎来了一个某些特定疾病有望被治愈的创新时来了一个某些特定疾病有望被治愈的创新时代代。但大多数基因疗法针对的都是具有明确但大多数基因疗法针对的都是具有明确遗传因素的罕见或极罕见遗传因素的罕见或极罕见2 2单基因单基因3 3遗传病遗传病。只有少数基因疗法针对的是可能支持多种治只有少数基因疗法针对的是可能支持多种治疗方法疗方法、具有较大患者群体的遗传病具有较大患者群体的遗传病，比如比如亨廷顿病亨廷顿病、 - -地中海贫血和血友病地中海贫血和血

4、友病。基因疗基因疗法有望改变包括高血压法有望改变包括高血压、2 2型糖尿病和心脏病型糖尿病和心脏病等长期等长期、复杂的多基因遗传病在内的很多疾复杂的多基因遗传病在内的很多疾病的临床结局病的临床结局。但目前我们认为但目前我们认为，在基因疗法领域取得进展在基因疗法领域取得进展以及药物传递和药物生产的主要难题得到解以及药物传递和药物生产的主要难题得到解决之前决之前，该领域重点仍是罕见和极罕见单基该领域重点仍是罕见和极罕见单基因遗传病因遗传病。如果这就是生物制药公司所面临的问题如果这就是生物制药公司所面临的问题，应应该如何处理该如何处理？这对短期和长期商业模式而言这对短期和长期商业模式而言又意味着什么

5、又意味着什么？生物制药公司是否应大举投生物制药公司是否应大举投资资，以期这些疗法及其相关平台能从更复杂以期这些疗法及其相关平台能从更复杂、群体更大的疾病中实现长期的可持续的营收群体更大的疾病中实现长期的可持续的营收和利润增长和利润增长? ? 简而言之简而言之，公司如何在短期利公司如何在短期利基市场内获得竞争优势基市场内获得竞争优势，同时在这一创新领同时在这一创新领域实现长期发展域实现长期发展？本文将研究(1)基因疗法市场的现状，(2)当前参与者面临的三大挑战，(3)从事单基因和多基因遗传病研究的考虑事项，(4)单基因治疗的商业成功策略，以及(5)为获得竞争优势而寻求收购和合作关系的指导。我们的

6、建议是基于美国在50种不同的疾病和8个不同的治疗领域进行一次给药/单次治疗“一步治愈式”基因疗法所做的100多项临床试验分析提出的。鉴于本文的重点是潜在的“根治性”疗法和多家公司争夺极小患者群体的能力，肿瘤不在我们此次分析的范围之内。尽管最近在体外自体疗法取得了进展，如CAR-T, 但许多患者仍未治愈，而且基因工程细胞疗法的群体规模大到足以支持多家公司。一些公司也在使用基因编辑等基因治疗技术治疗艾滋病等非遗传疾病。但由于这些疾病并无遗传因素，因此也不在本次分析范围之内。1就本文而言，“基因疗法”一词系指通过不同类型传递载体在体内或体外传递某种核酸的技术，这些传递载体是一次给药/单次治疗的，因此