核酸药物产业白皮书（209页）.pdf

1、核酸产业白皮书目录第一章 核酸药物前景广阔，进入黄金发展阶段.6第二章 核酸药物的商业化一览.8一、国内外商业化现状.81.核酸药物市场产业现状.82.两款上市 mRNA 新冠疫苗的商业化经验.123.国内 mRNA 新冠疫苗的商业化之路.17二、核酸，融资寒冬的一股暖流.201.国内 mRNA 市场再度迎来热潮.202.国内核酸药融资爆发.213.海外核酸药向更远处探索.25第三章 技术特点及应用现状.27一、mRNA 技术的成药.27二、mRNA 疗法的临床优势.30三、小核酸药物优势.32四、小核酸上游工艺.33五、mRNA 技术已布局三大领域.351.预防性疫苗.362.治疗性疫苗.3

2、73.治疗性药物.38六、mRNA 疗法的开发挑战与解决策略.401.稳定性和递送效率.402.mRNA 的免疫原性.44七、小核酸药物研发挑战与关键技术.47第四章 未来技术核心：序列设计和递送系统的布局和进展.48一、序列设计.481.序列设计的作用.482.国内外的序列设计布局.483.国内外的序列设计进展.514.mRNA 序列技术的未来发展.54二、核酸药物下一个十年的关键所在：解决肝外靶向递送.551.递送系统是核酸药物的破局攻略.552.国内 mRNA 企业递送系统开发.563.国内外的递送系统布局.644.国内外的递送技术进展.685.小核酸药物递送系统.73第五章 核酸技术应

3、用百景图.74一、mRNA 适应症拓展.741.全球大量布局 mRNA 疗法.742.拓展大量不同适应症.763.按递送器官分类.78二、mRNA 联合疗法.801.iPSC.802.外泌体.813.CAR-T.824.CAR-M.845.工程化.85三、技术新潮流.851.mRNA 药物打印机.852.寡核苷酸.862.自扩增 RNA.863.microRNA（miRNA）.874.可编程表观遗传药物.885.冻干粉 mRNA 疫苗.896.助心脏细胞再生.90第六章 后疫情时代，核酸领域国内外龙头企业的布局.90一、国外三大巨头 mRNA 企业.901.Moderna.902.BioNTe

4、ch.943.CureVac.96二、国内 mRNA 新冠疫苗龙头企业.971.艾博生物.982.斯微生物.1003.丽凡达生物.101三、寡核苷酸优势及龙头企业.1031.Dyne Therapeutics.1032.Tallc Therapeutics.1043.Denali Therapeutics.105四、小核酸三巨头.1061.Alynlam.1062.Ionis.1063.Sarepta Therapeutic.106第七章 核酸疗法的临床思考.107一、SARS-CoV-2 mRNA 疫苗申报临床药学研究一般原则及评价思考.1071.SARS-CoV-2 mRNA 疫苗研发风险

5、控制相关思考.1072.目标抗原选择及 DNA 模板设计.1093.mRNA 疫苗递送系统开发.1094.生产工艺及质量研究.1105.佐剂.1106.生物活性检测.1117.研发期间的工艺变更.111三、mRNA 疗法的临床应用及进展.1121.临床应用方向.112第八章 国内现状.128一、行业现状.1281.国外 mRNA 的商业化方面.1282.国外 mRNA 的专利方面.1293.国内 mRNA 的企业管线进展.1304.miRNA 临床现状.132二、国内 mRNA 研发公司一览.134三、国内小核酸研发公司一览.139四、国内合作现状.1401.不同领域对 mRNA 技术/平台的

6、选择.1402.BigPharma 寻找新的增长点.1423.新冠 mRNA 候选疫苗赛道的合作模式.143第九章 上下游的相关企业.147一、mRNA 上游企业与其纵横合作.1471.原材料类.1482.生产设备类.152二、mRNA 的 CDMO 企业.1531.mRNA CDMO：药物研发与生产的重要助力.1532.mRNA 三巨头与 CDMO 合作情况.1543.国内主要布局 mRNA 的 CDMO 现状.155三、冷链运输与冻融技术发展.165第十章 mRNA 疫苗的工艺.170一、工艺流程.170二、mRNA 下游工艺之纯化.1721.mRNA 纯化的重要性.1722.下游工艺的一