病痛挑战基金会：2022年普惠型商业补充健康保险参与罕病多层次保障研究报告（57页）.pdf

1、南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有普惠型商业补充健康保险参与罕病多层次保障 研究报告朱铭来、郭晋川、何敏、王本科、滔、欧菁菁、魏雪宁、何晴、正伟南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有著作权声明Statement本声明项下的作品(包括但不限于:讲演材料、稿、视频资料、件、资料)的著作权，除另有说明外，属于南开学卫经济与医疗保障研究中、北京病痛挑战基会共同所有。未经许可，严禁以任何形式、在任何介质和/或以任何式复制、存储、散发、传播、改编和/或演绎。如需使本声明项下的作品，请与版权联系。取得使作品的许可且应遵守以下规则:(1)作品仅可于公

2、益的或内部学习、研究的;(2)不得转让、不得再许可第三使;(3)如果需要对作品进改编、演绎的，改编和/或演绎后的衍作品的内容应取得原著作权的同意;(4)版权及作品作者不对作品内容的适性做出任何保证。南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有罕病药保障的现状及普惠险保障罕病的兴起1普惠险对罕病的保障情况2罕病的普惠险产品定价分析3罕病“友好型”普惠险评价指标体系4问题及建议5南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有1罕病药保障的现状及普惠险保障罕病的兴起南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有罕病,称孤病,意为发病率很低

3、、很少的疾病。前全球已知的罕病有7000多种,患病率约为3.5%-5.9%。全球受影响的接近4.5亿。前全球没有统的罕病定义,各国的罕病定义根据本国国情定。如下表所示。我国主要采以疾病录式界定罕病病种2018年5,由五部委联合发布第批罕病录,共涉及121种疾病。前国家卫健委正在开展第批罕病录遴选。资料来源：各国/地区相关法案整理;国家卫健委；Wakap,S.N.,Lambert,D.M,Olry,A.,Rodwell,C,Gueydan,C.,Lanneau,V.,Rath,A.(2020).Estimating cumulative point prevalence of rare dise

4、ases:analysis of the Orphanet database.国家/地区 件出台时间罕病定义/认定条件美国Rare Diseases Act of 20022003年患病数少于20万的疾病，发病率低于7.5/10000的疾病欧盟Regulation(EC)NO 141/20002000年发病率低于5/10000的疾病本药事法1993年患病数低于50000的疾病，发病率低于4/10000的疾病澳利亚Therapeutic Goods Regulations1997年患病数低于2000的疾病，发病率低于1/10000的疾病中国台湾罕疾病防治及药物法2000年患病数低于2300的疾病

5、，发病率低于1/10000的疾病各国的罕病定义式、我国罕病的基本概况南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有 由于我国的罕病研究起步晚，对罕病流病学的数据收集也不完整，前已知的中国罕病数量约有1400 余种。由于罕病常常确诊困难，有量罕病被当作普通疾病治疗，或并未发现，实际的病种数量可能逾2000 种。通过北京协和医院负责建设的“中国国家罕病注册系统”2020 年登记的我国罕病171 个疾病表单的48678 个病例中统计得出，我国数量排名前位的罕病包括友病、垂体腺瘤、Duchenne 型肌营养不良等（右图）。尽管单个罕病病种的患者数并不多，然由于我国的基数较，罕病的患

6、者已不在少数。罕病注册登记系统不同病种的病例数数据来源：基于北京市三级甲等医院住院患者数据的罕病调查研究（王朝霞，2016，第四届北京罕病学术暨2016京津冀罕病学术会会议论）；北京市罕病群体的医疗保障问题研究（杨蒙蒙，2020，春业学的硕论）南开大学卫生经济与医疗保障研究中心和北京病痛挑战公益基金会版权所有数据来源：相关企业提供及研究团队整理测算；Orphanet(2012)About Rare Diseases；中国罕病联盟2020中国罕病综合社会调研报告。、我国罕病患者诊疗和保障临的挑战诊断和治疗罕病仍是国际难题，我国罕病患者临的诊疗困境尤甚。全球有42%的患者表示曾经被误诊过，有40%