2021年mRNA技术疗法应用场景分析及海外龙头发展布局战略研究报告（84页）.pdf

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1、肿瘤免疫疗法(IO，Immune Oncology)主要通过抗体(免疫检查点PD-(L)1/CTLA-4)或细胞治疗(CAR-T)实现 免疫检查点抑制剂(CPI，Checkpoint Inhibitor)：检查点抑制剂单药的应答率偏低(只在抗原表位数量高的肿瘤如Melanoma有效率较高)，部分患者难以受益，需要联用其他疗法加强对肿瘤的识别/杀伤能力 CAR-T等细胞疗法：识别/杀伤能力强，但会被肿瘤微环境抑制，导致T细胞增殖/治疗能力下降(e.g.BioNTech的CARVac平台);肿瘤细胞在突变作用下肿瘤抗原完全消失或低水平表达，产生免疫逃逸(BioNTech的NEOSTIM平台)。治疗

2、用蛋白药物大多采用原核(大肠杆菌)/真核(昆虫/哺乳动物细胞)细胞表达，为保证蛋白质的正确空间构象和翻译后修饰以及提高表达效率，对于单个药物需要较多前期序列优化，以及后期复杂的修饰和纯化流程。相比之下，将编码蛋白质药物的遗传信息直接递送，用个体细胞作为反应器进行原位表达则可以加速成药流程。基因编辑疗法通过对特定DNA片段的加入、删除，或特定DNA碱基的缺失、替换等，以改变目的基因或调控元件的序列、表达量或功能，从而在基因层面对疾病进行干预和治疗。相较于上一代的ZFNs和TALENs技术，CRISPR/Cas9具有剪切效率高、构建简单、开发周期短、成本低等特点，是目前基因编辑领域最具前景的研发方向。和BioNTech合作研发的新冠mRNA疫苗BNT162b2 Q2单季度销售额达到78.78亿美元，2021H1销售额113亿美元，预计今年将分发21亿剂，全年销售指引从260亿美元上调到335亿美元。新冠mRNA疫苗mRNA-1273 Q2单季度产量达到2亿剂，全球销售额达到41.97亿美元，2021H1销售额59.3亿美元，预计今年将分发8-10亿剂，全年销售指引维持200亿美元;2022-2023年在手订单120亿美元，可选择订单80亿美元。