波士顿：2021细胞和基因治疗的未来之路（英文版）（10页）.pdf

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1、BCG董事总经理兼合伙人Michael Choy最近采访了FDA生物制剂评估与研究中心(CBER)主任PeterMarks。CBER负责确保包括疫苗在内的生物制品的安全性和有效性;过敏的产品;血液及血液制品;细胞、组织和基因疗法。以下是他们对细胞与基因治疗(CGT)主管今天所关注的几个话题的讨论节选。有几个令人兴奋的领域:基于细胞的基因治疗和直接给予基因治疗。对于以细胞为基础的疗法，主要是嵌合抗原受体T细胞，我们确实看到了制造和发展的进展。它们在开发过程中更加常规地进展，所以现在我们开始看到每年有多个批准，并从仅仅一个血液学靶点CD19扩展开来。即将出现的是其他血液学靶点，以及潜在的实体肿瘤特

2、别是当我们开始研究同种异体CAR-T细胞时，它也可能具有变革性。我们也看到了很多直接基因治疗的进展。我们开始发表撞到一些毒性,但我们也看到进步ofpositive结果而言,改进生产技术,和开始tobranch到事情前沿直接管理或体内genomeediting,一旦我们得到脱靶效应的问题,可能是reallytransformative。有一个是针对非常小的人群的基因疗法的我们能否找到加速的终点我们能同意这是足够好的让我们获得初步批准然后允许我们在更长的时间内获得确认终点?特别是神经退行性疾病，这一直是一个真正的问题，因为即使是基因治疗，也需要几年时间才能看到效果。例如，对于1型脊髓性肌萎缩症，你可以相对迅速地得到答案，但对于许多其他疾病，这需要时间。如果我们能找到方法说，好吧，看，你得到了x的酶水平，这就相当于对这个缺陷进行了修正的动物模型。你用贝叶斯试验设计对足够多的病人做了这样的实验你开始有信心有90%或95%的几率你真的纠正到了那个水平。然后，您可以加速批准，并开始收集临床数据，潜在地以分散的方式，理想的电子或虚拟方式。我们开始引入这些数据，然后在一段时间内得到确认数据，这样你就可以把它转换成完全批准。