易凯资本：2021中国健康产业白皮书——医药与生物科技篇（31页）.pdf

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1、腺相关病毒(AAV)递送技术从20 世纪 70年代起，基因工程技术的发明带动了基因传输、获取和编辑等与基因疗法密切相关的关键技术的开发，一些重要的基因工程技术如基因载体技术、基因克隆技术、基因编辑技术等给现代基因疗法技术带来了深刻的影响。目前，基因疗法领域最热门的技术可以说是腺相关病毒 AAV 载体递送技术、CRISPR 基因编辑技术、单/双碱基编辑技术以及溶瘤病毒基因改造技术等。腺相关病毒(AAV)最早于在 20世纪 60 年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现，随后很快就在人体组织中被发现。它具有无致病性、高效的长期基、表达、易于基因操作以及免疫反应低(或在许多情况下缺乏)的特点，这一

2、系列特性使其成为基因递送的重要工具。由于不同 AAV 分型具有不同组织富集效应，科学家也在研究通过 AAV 载体实现靶向治疗的目的。至今为止，全球已有三款以重组AAV 为载体的基因治疗药物获批上市，另外还有 AAV基因治疗药物已提交了上市申请。可以看出 AAV 基因疗法的潜力是巨大的。除了AAV 病毒，在临床上还在应用的病毒载体包括有腺病毒(AdV)、慢病毒(LV)以及逆转录病毒(RV)。CRISPR基因编辑技术及单/双碱基编辑技术作为基因编辑工具，CRISPR 已经成为生物医学领域的最热门技术。目前，CRISPR 技术发展的相当成熟，2020 年更是荣获诺贝尔化学奖，有望帮助各类遗传性基因疾

3、病患者获得新的治疗途径。在CRISPR 技术广泛运用于基因疗法领域的同时，诸如基于 CRISPR-Cas13家族的 RNA编辑等技术，可对 RNA进行编辑、敲除、检测、追踪及成像等，值得业界关注。另一类值得关注的进展是单/双碱基编辑技术，由于许多基因组突变发生在单个碱基中，这对基因编辑提出了更加精确的要求，针对此，CRISPR 系统的单碱基基因编辑技术应运而生。但单碱基编辑系统存在严重的脱靶效应，同时会诱导大量基因突变，另外还存在着编辑窗口单一、编辑转化效率不高等缺点，故而一种能够搜索和替换(碱基)的基因编辑器先导编辑器(Prime Editor, PE)被开发出来，可在不依赖 DSB 和供体 DNA 的条件下便可有效实现所有 12 种碱基转换并有效实现多碱基的精准插入。