【研报】细胞基因治疗外包服务行业深度报告：复刻抗体药物辉煌第三次革命浪潮细胞基因治疗行业步入发展“快车道”-210607（20页）.pdf

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1、细胞基因治疗行业内收并购交易频繁。2019 年 5 月，全球生物药 CDMO 领先产生 Catelent 以 1.2 亿美元价格收购专注于基因治疗病毒载体研究的公司Paragon Bioservices，。2020 年1 月，The Center for Breakthrough Medicines 宣布预计投资 11 亿美元建造先进的细胞基因治疗规模化生产工厂。Lonza 将其在德克萨斯州的病毒基因和细胞治疗产能扩大2 倍，工厂面积达30 万平方英尺。 Brammer Bio预计在英国曼彻斯特建造面积为6.6万平方英尺的临床和商业化基因治疗工厂，该公司近期被 Thermo Fisher 以1

2、7 亿美元收购了。商业化时间点明朗，随着临床管线的推进，5 年后基因细胞治疗即将迎来爆发期。根据PharmaProject 发布的PharmaR&D Annual Review2020，预计2020 年基因治疗在研管线 1300 余个，69%的产品处于临床前研究阶段，只有 25 个产品推进到了临床 III 期阶段;2020 年细胞治疗在研管线 491 个，比 2019 年增加215 个。大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段，预计 2020年将有超过 1000 个细胞和基因治疗项目进入临床阶段，并且预计到 2026 年将有超过 8000 个细胞治疗临床管线和超过 3000

3、个基因治疗临床管线，行业 5 年十倍空间，根据 Evaluate Pharma 数据显示，全球细胞及基因治疗的市场规模将从2017年的13 亿美元增长至2024年的437亿美元，年复合增长率达到65%。 2019 年，FDA 发布声明称，鉴于进入临床前阶段的 CGT 疗法数目激增，FDA预计到2025 年，将会每其中有 90+家病毒载体制造企业和 30+家质粒DNA 制造企业，还有 14 家企业能够同时生产病毒载体与质粒 DNA。据相关统计，有超过一半的制造商在北美，主要是因为大部分的活性临床试验研究都在此开展;80%制造商的产品仍处于临床医学试验，仅有20%进入商业化阶段;130多家制造商中

4、有 60%为业界公司，40%属于学术机构。病毒载体存在个性化的需求，加剧了其制备的多样性和复杂性，因此病毒载体的供应成为了整个行业的瓶颈，病毒载体的研发和生产也成为外包意愿度较高的环节。目前的 CDMO在病毒载体生产的水平仍然较低，只有一小部分公司拥有病毒载体生产这种高度专业化的能力，在未来可能会出现供不应求的情况。腺相关病毒和慢病毒逐步成为主流病毒载体。基因治疗当中，用来将目的基因片段递送到细胞内的载体主要有病毒载体和非病毒载体。目前病毒载体仍然是临床试验的主流载体，超过2/3 的临床试验选用了病毒作为载体，而目前在基因治疗领域使用最广泛的病毒载体包括逆转录病毒 (retro virus,

5、RV) 和慢病毒 (lentivirus, LV) 、腺病毒 (adeno virus, Adv) 以及腺相关病毒 (adeno associated virus, AAV) 等载体。2017 年，The Journal of Gene Medicine 曾统计，腺病毒、逆转录病毒是当时临床试验中使用最多的病毒载体，分别占到了20.5%和 17.9%。慢病毒和 AAV 仅占 7.3%和 7.6%。而近年来，研发人员逐渐意识到腺病毒的高免疫原性引起的过度免疫反应和逆转录病毒整合突变效应潜在的致癌风险，临床试验中更多采用了安全性更好的慢病毒和 AAV。AAV 更是凭借其安全性好，免疫原性低，体内扩散能力强，能介导基因的长期稳定表达等优点，一跃成为最受欢迎的病毒载体，被广泛应用于体内基因治疗。根据 2020年底的最新统计，在临床试验使用的病毒载体中，AAV 占比超过40%；慢病毒的占比紧随其后，达到30.7%。