【研报】2020年我国基因治疗行业发展以及基因治疗行业分析研究报告（35页）.pdf

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1、CATALOGUE 基因治疗简介 1 作机制阐述 2 基因治疗载体 3 相关上市产品 4 3 录 插段 基因编辑 正常细胞 疾病细胞 缺陷段 导段 正常功能段抑制段 HDR NHEJ 基因编辑 + 模板段 抑制缺陷段的 正常功能 双链修复 替换 敲除 插 基因增补基因抑制 4 1.1 基因治疗简介 基因治疗定义：将具有正常功 能的基因置换或增补患者体内 有缺陷的基因，从达到治疗 疾病的的，或把某些遗传物 质转移到患者体内，使其在体 内表达，最终达到治疗某种疾 病的法； 核：将正常基因或有治疗作 的基因通过定式导 体靶细胞以纠正基因的缺陷或 者发挥治疗作，从达到治 疗疾病的； 发展现状：基因治疗

2、技术还不 成熟，以及涉及系列伦理学 问题，前开展的基因治疗只 限于体细胞，主要治疗遗传病、 眼科疾病、肌疾病以及肿瘤、 管疾病、感染性疾病等。 基因治疗分机制 资料来源：Nature，兴业证券经济与融研究院整理 5 1.2 基因治疗发展历史：曲折前 1963年，美国分物学家、诺贝尔理学或医学奖获得者Joshua Lederberg第次提出了基因 交换和基因优化的理念，为基因治疗的发展奠定了基础； 1970年，美国医Stanfield Rogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗对姐妹的 精氨酸症，这是例体试验，试验以失败告终； 1971年，项重要的科学实验表明，DNA可以注体细胞，解

3、决细胞中的物学问题。DNA 恢复了从患有半乳糖症的患者中提取的成纤维细胞缺失的酶活性。值得注意的是，外源 DNA处理的仅仅是在培养中长的细胞； 1972年，篇发表在Science的章中次正式提出使基因疗法作为治疗类遗传疾病的段。 受到1971年结果的启发，作者Friedmann和Roblin表，“基因疗法可能在未来改善类的某些 遗传疾病 ”； 1980年开始，Martin Cline和French Anderson等科学家正在研究如何使病毒将DNA传递到 或细胞中。最初，这些细胞在体外进遗传修饰； 1990年，被称为“基因治疗之”的William French Anderson医领衔进了项长期

4、临床试验， 治疗患有腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的童。使逆转录 病毒将ADA基因转移到分离的T细胞中，然后将这些基因修饰的T细胞回输患者体内，以求向 ADA-SCID患者中引健康的ADA基因。临床试验观察到童健康状况的显著改善。该报告表 明，基因治疗可以安全有效地于病； 1992年，意利科学家次成功地使逆转录病毒修饰造细胞，将全序列ADA基因传递给 ADA-SCID患者。截此时，NIH（国卫研究院）和FDA（品和药物管理局）都常谨 慎，但持这项基因治疗作的发展； 1960s 1970s 1980s 1990s 次提出概念 次体试验（失败） 体外试验验证 提出

5、于类遗传病 病毒载体尝试 ADA-SCID临床成功 次造细胞修饰 促进基因治疗业发展减缓基因治疗业发展 资料来源： Nature，兴业证券经济与融研究院整理 6 1.2 基因治疗发展历史：曲折前 1999年，患有鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷（OTC）的 Jesse Gelsinger 参与了由宾法尼亚学开展 的基因治疗临床试验，研究员腺病毒将缺失的基因传递到他体内，然4天后，Gelsinger死 于强烈免疫反应导致的多器官衰竭； FDA暂停多项基因治疗临床试验； 2000年，法国内克尔医院研究组利逆转录病毒感染造细胞成功治疗X-连锁重症联合免疫 缺陷症（X-SCID）； 3年后，其中5例受试者发展成病

6、，其中1位因此死亡，后来发现诱发病是由于逆转录 病毒在基因组中的随机插激活了癌基因的表达所致。； 2003年，FDA暂时中了所有使逆转录病毒来改造液细胞的临床试验，经过3个严格 审核权衡后，才允许基因治疗临床试验继续进； 2012年，EMA批准了款基因疗法Glybera，种携带脂蛋脂肪酶（LPL）基因的AAV1载 体，于治疗脂蛋脂肪酶缺乏引起的严重肌疾病，售价达120万美元； 2016年，EMA批准了第款基因疗法Strimvelis，种治疗ADA-SCID患者的细胞基因疗法。 ADA-SCID是种罕见疾病，每年在欧洲影响约14。与Glybera相似，这种基因治疗起步不好。 该疗法最初定价为66