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JPM Presentation 1.9.23 Final Version V3Ascendis.pdf

上传人: 2*** 编号:142987 2023-09-30 44页 2.56MB

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Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司,专注于开发用于治疗罕见病和癌症的创新药物。公司的主要产品包括用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的TransCon hGH(在美国和欧洲已获批上市),以及用于治疗成人低钙血症的TransCon PTH。此外,Ascendis Pharma还在开发用于治疗软骨发育不全的TransCon CNP,以及用于癌症免疫治疗的TransCon TLR7/8 Agonist和TransCon IL-2 β/γ。 2022年,Ascendis Pharma在美国的SKYTROFA(TransCon hGH)销售额达到1710万欧元,预计2023年将继续增长。TransCon PTH的FDA优先审查日期为2023年4月30日,欧盟的MAA决定预计将在2023年第四季度做出。TransCon CNP在儿童软骨发育不全的临床试验中显示出良好的疗效和安全性,预计将在2023年第二季度完成第二阶段临床试验的注册。 Ascendis Pharma的愿景是通过多种途径实现可持续增长,包括获得三个内分泌罕见病产品的监管批准,扩大内分泌罕见病产品线,建立全球商业存在,每年在肿瘤学领域获得一个IND或类似文件,以及创建一个独立的治疗领域。
什么是TransCon技术? Ascendis Pharma的三大战略目标是什么? TransCon hGH在治疗儿童生长激素缺乏症方面有哪些优势?
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