医药行业创新药周报：两款in vivo CAR~T疗法读出积极数据-260607（24页）.pdf

1、2021华创版权所有证券研究报告证券研究报告创新药周报20260607：两款in vivo CAR-T疗法读出积极数据本报告由华创证券有限责任公司编制报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2026-06-07证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：联系人 段江瑶邮箱：上周创新药重点关注国内创新药回顾全球新药

2、速递010203第一部分ZXRVnRtOqRoPuNrRqRoNyQ9PaOaQtRmMsQtNlOnNqOeRpPxP9PqRnMwMnNyQxNrRyQ证证 券券 研研 究究 报报 告告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 未经许可，禁止转载In vivo CAR-T vs in vitro CAR-T3嵌合抗原受体T 细胞（CAR-T）疗法在过去十年，作为一种创新性的癌症免疫疗法重塑了血液瘤治疗领域格局。传统CAR-T疗法（xx vivo CAR-T）需要从患者或健康捐赠者体内采集T细胞，在体外进行基因改造、扩增，再回输给患者。这是一个复杂、定制化的

3、体外生产过程，仍面临制备过程复杂、成本高昂等挑战。体内CAR-T细胞(in vivo CAR-T）疗法是一项新兴的替代方案，与传统的CAR-T疗法相比，in vivo CAR-T跳过了体外基因改造和扩增步骤，通过递送载体（T 细胞趋向性慢病毒、CD8T 细胞靶向 LNP 等），将CAR 编码元件（DNA/mRNA）精准递送至内源性 T 细胞并完成转导或胞内释放，CAR 基因在T细胞内完成转录、翻译与膜表面表达，改造后的 CAR-T 细胞可特异性识别肿瘤或病变细胞抗原，激活杀伤功能，实现靶向清除。相较于传统体外CAR-T疗法，in vivo CAR-T技术可以：1、直接在患者体内实现免疫T细胞改

4、造，省去了体外细胞采集、培养、扩增和回输的全套复杂流程，具有降低生产成本、缩短治疗周期、提升患者便利性等显著优势；2、降低个体依赖：降低了对患者自体T细胞起始质量和数量的依赖，有望拓宽适用人群，此外，具备现货型（Off-the-shelf）特征，可以工业化批量生产模式，一个批次可供应众多患者；3、实现CAR-T 细胞的原位诱导：可有效降低 CRS（细胞因子释放综合征）和 ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征）的全身毒性。资料来源：Abdolreza Esmaeilzadeh et al.,State of the art in CAR-based therapy:In vivo CAR

5、production as a revolution in cell-based cancer treatment，药康生物，华创证券In vivo CAR-T疗法 vs In vitro CAR-T疗法证证 券券 研研 究究 报报 告告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 未经许可，禁止转载In vivo CAR-T递送4在in vivo CAR-T技术中，确保基因递送仅限于T细胞对于防止脱靶转导至关重要。目前有多种临床前平台正在研究用于体内CAR-T细胞的生成。这些平台包括病毒载体（如慢病毒 LV 或腺相关病毒 AAV）以及非病毒载体（如脂质纳米颗粒

6、LNPs 和聚合物基纳米颗粒)。病毒载体能长期存续，CAR基因导入及整合效率高、能实现高效 T 细胞激活，但同时制造与工艺困难且安全与免疫风险高。非病毒载体的表达为一过性的、可控性高，制造与规模化更具优势；但目前体内 LNP 递送仍面临内吞体/溶酶体逃逸阻碍，导致转导效率相对较低，且作用维持时间短，可能需要多次重复给药/。In vivo CAR-T递送系统资料来源：Laura Volta&Saar I.Gill，In vivo generation of CAR T cells:biology,delivery platforms,clinical promise,and translatio