医药行业深度报告：多发性硬化症全球累及患者群体庞大BTK抑制剂有望成为新型治疗方案-260323（20页）.pdf

1、证券研究报告多发性硬化症全球累及患者群体庞大，BTK抑制剂有望成为新型治疗方案何敏秀投资咨询资格编号:S1060524030001邮箱：HEMINXIU894PINGAN.COM.CN韩盟盟投资咨询资格编号:S1060519060002邮箱：HANMENGMENG005PINGAN.COM.CN核心结论多发性硬化症全球累及患者群体庞大，欧美相对高发。多发性硬化症（multiplesclerosis，MS）是免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，其起病方式以急性和亚急性多见，最常累及脑室周围白质、脊髓、脑干、小脑与视神经。MS的症状体征异质性较强，常伴有视力丧失，运动和感觉障碍以及认知障碍。MS

2、临床病程可能表现为复发缓解病程、进行性疾病病程或其组合。MS发病年龄多在20sim40岁之间，高峰年龄在30岁左右，男女性别之比约为11.5。全球范围内超200万MS患者，是除脑创伤以外，造成年轻成人永久残疾的最常见病因，造成较大的社会经济负担。仅美国大约就有100万MS患者，相关费用超过240亿美元。多发性硬化症现有疗法中，CD20单抗销售份额靠前。目前全球多种获批治疗MS的药物，主要分为化学小分子、干扰素和单抗等。糖皮质激素是早期治疗MS的主力用药，但其对减少复发次数和降低疾病进展速度无效；上世纪九十年代，干扰素开始运用于本病的临床治疗；1996年，重磅产品醋酸格拉替雷上市；21世纪以来，

3、数种口服小分子化学药和单抗陆续问世，为MS的治疗提供了多种途径。目前MS治疗疗法中，CD20单抗以客观的市场份额占据鳌头，其中以2017年在美获批的奥瑞利珠单抗放量表现尤为突出，2025年为罗氏创收约90亿美元；诺华的CD20单抗奥法妥木单抗同样势头强劲，2025年销售额达44.26亿美元。多发性硬化症全球累及患者群体庞大，欧美发病率较高多发性硬化（multiplesclerosis，MS）是一种以中枢神经系统（CNS）炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导疾病，在病理上表现为CNS多发髓鞘脱失，可伴有神经细胞及其轴索损伤，MRI上病灶分布、形态及信号表现具有一定特征性。MS病变具有时间多发和空间

4、多发的特点，好发于青壮年，女性更为多见，其常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍等。多发性硬化症通常在20-40岁之间开始，2022年全球多发性硬化症患者总数约299万人，我国多发性硬化症患者总数2022年达5.1万人，海外多发性硬化症发病人数远超国内。(divcenter)图表：多发性硬化症发病机制(/divcenter)多发性硬化症根据病程进展可划分不同类型多发性硬化症根据MS病程进展可以分为几种类型：（1）复发缓解型MS（RRMS）是MS中最常见的类型，约占初诊患者的85%，反复交替出现神经功能障碍和相对临床稳定时期，患者若在发病后的前2年内频繁发作，则会很进展至进展型疾病；（2）继发

5、进展型MS（SPMS）：未经治疗的RRMS患者约有30mathrm-50%在发病后10-15年内转换为SPMS，病程会出现速度不等的疾病恶化，包括偶尔的发作及短暂的缓解期，针对该阶段尚未由理想影像学或免疫相关标志能进行指标性观察，只能根据6-12个月的临床诊断进行评估；（3）原发进展型MS（PPMS）：约有10患者诊断为此表现型，患者缺乏初始的复发缓解阶段，自发病开始病程就持续恶化。由于多发性硬化症疾病的异质性，目前尚无一个有效、可靠的标准来评价疾病活动。在临床2期试验中，主要临床观察之变仕脑部MRI的T1及T2病变程度，3期临床试验的主要评价指标为扩展残疾状态量表（EDSS）和年复发率，次要

6、评价指标仕脑部MRI的T1及T2病变程度。多发性硬化症的疾病修正治疗（disease-modifyingtherapy，DMT）是MS缓解期控制疾病活动、改善长期预后的标准治疗，DMT治疗目标提倡实现无疾病活动证据（noevidenceofdiseaseactivity,NEDA)，NEDA的评价指标已在传统的减少疾病复发、延缓疾病残疾进展、减少活性性核磁共振病灶这3项基本目标基础上增加了延缓脑容量丢失的治疗目标，构成NEDA-4。目前我国获批上市的DMT药物包括口服（特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、奥扎莫德、富马酸二甲酯）和皮下（奥法妥木单抗、醋酸格拉替雷）制剂，作用机制包括DNA合成抑制剂、