医药行业创新药周报：Kv7.27.3开放剂azetukalner治疗FOSIII期成功-260315（26页）.pdf

1、2021华创版权所有证券研究报告证券研究报告创新药周报20260315：Kv7.2/7.3开放剂azetukalner治疗FOS III期成功本报告由华创证券有限责任公司编制报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2026-03-15证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：联系人 段江瑶邮箱：联系人 吴昱爽邮

2、箱：本周创新药重点关注国内创新药回顾全球新药速递010203第一部分XVUYrMrNtMmMoMrRsMyRqP9P8Q9PmOoOmOrPfQpPnOfQqRoQ9PrQmMvPsPmRwMrQzQ证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载靶向Kv7.2/7.3治疗癫痫3KCNQ基因编码的电压门控钾通道Kv7是最早与人类疾病建立关联的离子通道之一，早在1998年，KCNQ2和KCNQ3基因首次被发现，其突变可导致良性家族性新生儿痉挛，这一发现首次揭示了人类特发性广泛性癫痫综合征的分子病因。KCNQ家族蛋白包含Kv7.1-

3、Kv7.5（即KCNQ1-5）五个亚型，均具有典型的六跨膜结构域特征：S4螺旋富含带正电荷的精氨酸残基，构成电压传感器（当膜电位发生去极化，S4螺旋受电场力推动在膜内发生位移，从而启动通道的开启过程）；P-loop结构则带有Thr-x-x-Thr-x-Gly-Tyr-Gly共识序列，筛选K+快速穿过通道（精准识别K+，排除Na+）。研究表明，Kv7.2与Kv7.3形成的异源多聚体通道是M电流的核心分子基础，该电流通过增强动作电位频率适应能力，在调节神经元兴奋性和拮抗癫痫活动中发挥主导作用。Kv7.2与Kv7.3这两个亚基在大脑中呈重叠分布，于海马、新皮层和丘脑等癫痫关键脑区高表达，而在多数其他

4、组织中不表达；其基因突变可引发神经元异常放电，导致癫痫发作。因此，Kv7.2/7.3成为抗癫痫药物的重要靶点，其调节剂有望为难治性癫痫患者提供新的临床选择。Kv7具有典型电压门控K+通道的结构Kv7.2/7.3及M电流的生理功能资料来源：M A Rogawski,KCNQ2/KCNQ3 K+channels and the molecular pathogenesis of epilepsy:implications for therapy，Biohaven官网，华创证券证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载Kv7.2

5、/7.3开放剂的竞争格局4资料来源：医药魔方数据库，华创证券靶点药物名称研发公司全球最高研发阶段全球最高研发阶段开始日期中国最高研发阶段中国最高研发阶段开始日期Kv7.2/7.3瑞替加滨Bausch Health/GSK/ASTA Medica批准上市（已退市）2011-03-27III期2016-06-01encukalnerBausch Health/Xenon PharmaceuticalsIII期2022-11-14临床前opakalimBiohavenII/III期2023-11-15临床前CB03-154挚盟医药II/III期2025-06-30II/III期2025-06-30派

6、恩加滨海南海药/上海药物研究所II期2024-04-23II期2024-04-23NS-041丽珠医药/纽欧申医药II期2025-05-21II期2025-05-21QRL-101QurAlisI期2022-12-29临床前全球首个Kv7.2/7.3开放剂的抗癫痫药物瑞替加滨，曾因疗效显著于2011年获批上市，但因皮肤及视网膜色素沉积等严重副作用，后于2017年撤市。新一代Kv7.2/7.3开放剂通过结构优化、提高靶点选择性等方法，规避瑞替加滨曾面临的安全性风险。证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载Xenon：aze