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1、2022年中国基因治疗行业短报告生命健康系列研究众诚智库出品2022.12目 录CONTENTS01/基因治疗定义及分类02/基因治疗的发展历程03/基因治疗的产业政策04/基因治疗的产业链05/基因治疗的市场规模06/基因治疗的发展趋势07/基因治疗的主要企业1.定义及分类：基因治疗从根治愈，兼具临床优势和研发优势n基因治疗(gene therapy)的核心在于精准打击疾病根源异常DNA，是一种根本性的治疗策略，通常指外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，进而达到治疗的目的n基因治疗的临床优势，体现在DNA层面直接干预治疗，无需面临传统药物在蛋白质层面“不可成药”靶点

2、的困境。目前绝大多数药物均以蛋白质为靶点，对比传统小分子和抗体药物作用于蛋白质层面进行调控，基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根源上治疗疾病资料来源：公开资料整理，众诚智库基因治疗和传统药物的作用环节不同DNARNA蛋白质复制复制复制转录翻译逆转录基因治疗传统治疗基因治疗和传统药物的对比基因治疗小分子药物大分子药物分子量中，7000-14000Da小，100000Da作用层面DNA蛋白质蛋白质靶点数量较多较多相对较少作用机制中心法则化学作用力为主PPI选择性强弱较强半衰期长短短/中作用周期较长，以月计较短，以小时计中等，

3、以周计早期研发难度小大较小给药途径静脉注射为主口服/静脉注射/肌肉注射静脉注射/皮下注射有效性从基因层面解决问题，从根治愈，特别是遗传疾病从蛋白质层面治疗，部分疾病只能控制，无法根治安全性仍存在较大风险和未知因素，多个细分领域不成熟发展时间较长，已形成相对完善的安全评估体系1.定义及分类：根据治疗途径不同，可分为体内治疗和体外治疗两类n基因治疗刚需强烈，目前基因治疗的应用领域多为致病机制比较明确的疾病，包括单基因遗传病（罕见病）和恶性肿瘤等n根据给药方式和治疗流程的不同，基因治疗可分为体内基因治疗和体外（离体）基因治疗两大类分类定义操作流程（步骤）作用机制/适应症技术及产业化体内基因治疗是指将

4、携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内操作流程相对简单，大致可分为3个步骤n将正常基因插入到病毒载体的DNA上n体外包装产生具有感染能力的工程病毒n重组后的病毒直接注入病人体内相关病毒n腺相关病毒（AAV）n逆转录病毒等相关适应症举例n脊髓性肌萎缩症（SMA）n色素性视网膜炎（RPE65）n对载体要求高，靶向性、免疫原性n安全风险大，基因毒性n病毒规模化生产难度高体外基因治疗是指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输操作流程较复杂，可分为6个步骤n将正常基因插入到病毒载体的DNA上n重组后的病毒DNA体外包装n获取病人的体细胞，体外培养扩增n重组后的病毒感染获取的病人细胞n携带正常基

5、因的重组细胞体外培养扩增n携带正常基因的重组细胞回输病人体内相关病毒n慢病毒（LV）n逆转录病毒等相关适应症举例n地中海贫血(-Thal)n不同类型的肿瘤（通过ACT过继细胞疗法的方法）n临床应用比较成熟，多个CAR-T产品已上市n对病毒载量要求低资料来源：公开资料整理，众诚智库2.发展历程：紧随全球基因治疗发展脚步，中国基因治疗快速发展资料来源：公开资料整理，众诚智库n全球基因治疗行业，兴起于上世纪60年代，发展至今，已经经历了初期探索、狂热发展、曲折前行、再度繁荣四个阶段n与欧美发达国家相比，我国基因治疗行业发展相对滞后。我国在上世纪90年代开始临床研究，2016年魏则西事件后，发展出现停

6、滞。然而，随着国内相关技术发展及监督政策的逐步完善，我国的基因治疗行业开始逐步复苏n1963年，首次提出“基因交换和基因优化”概念n1970年，首例人体试验，试验以失败告终n1984年，Cepko团队成功设计逆转录病毒载体系统中国全球1960-1989年初期探索阶段1990-1998年狂热发展1999-2011年曲折前行2012-至今再度繁荣n1990年，全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗n1996年，ZFN基因编辑技术发明n1999年，宾夕法尼亚大学的基因治疗项目失败n2003年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒n2011年，TALEN 基因编辑技术发明n2012年，发明了CRISPR