海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者后续有望迎来多个里程碑事件催化-260114（16页）.pdf

1、海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化叶寅投资咨询资格编号：S1060514100001邮箱：YEYIN757PINGAN.COM.CN韩盟盟投资咨询资格编号：S1060519060002邮箱：HANMENGMENG005PINGAN.COM.CN曹艳凯投资咨询资格编号:S1060524120001邮箱：CAOYANKAI947PINGAN.COM.CN(divcenter)3、后续里程碑事件及催化(/divcenter)1.公司2025Q3业绩概览及全年指引2025年Q3，公司总营收实现收入1.57亿美元，其中公司自主商业化品种TRYNGOLZA

2、销售额实现3200万美元。运营亏损单Q3季度为1.29亿美元，公司现金及短期投资额为22亿美元。2025年全年业绩指引方面，预计全年收入为8.75亿-9亿美元（此前为8.25亿-8.5亿美元），其中自主商业化品种TRYNGOLZA预计实现收入0.85亿-0.95亿美元；全年运营亏损预计2.75亿-3亿美元（此前为3亿-3.25亿美元）；现金预计超21亿美元（此前预计约20亿美元）。2.1自主商业化品种TRYNGOLZA快速放量Ionis是ASO疗法的先驱者，致力于神经病学和心血管代谢疾病等领域的RNA药物开发。目前已有4款产品成功商业化，其中TRYNGOLZA和DAWNZERA是公司自主商业化

3、品种，WAINUATM和SPINRAZA为合作产品。TRYNGOLZA是治疗FCS的ASO药物，用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，于2024年12月获得美国FDA批准，并在2025年9月在欧盟获批。TRYNGOLZA为每月给药一次，在持续降低甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面具有较好表现。TRYNGOLZA单季度销售额持续增长，2025年Q1/Q2/Q3分别实现销售额0.06/0.19/0.32亿美元。2.1FCS疾病患者具有较高临床负担根据CPHI制药在线，家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)，也被称为型原发性高脂蛋白血症(T1HLP)或脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)，是一种罕见

4、的常染色体隐性遗传疾病。FCS通常由多种单基因（如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起，从而使LPL的活性下降或功能缺失，导致血浆中乳糜微粒(CM)浓度升高和高三酰甘油血症(HTG)。发病率及患者临床负担：根据Ionis2025研发日PPT，FCS在美国的发病率约为百万分之一到百万分之十三。根据Arrowhead官网，FCS患者具有多种临床并发症，包括急性胰腺炎、视网膜黄斑水肿、皮疹性黄瘤等。其中约有50%的FCS患者会患有急性胰腺炎的并发症，FCS患者受TG诱导的急性胰腺炎总体死亡率为5%-6%。竞争格局：除TRYNGOLZA外，2

5、025年11月Arrowhead的REDEMPLO获FDA批准，用于降低FCS患者的甘油三酯水平，REDEMPLO为siRNA药物，为每3个月给药一次。SHTG是指重度高甘油三酯血症，患者空腹甘油三酯水平超过500mg/dL，会导致急性胰腺炎和动脉粥样硬化性心血管疾病风险增加。SHTG患病原因有多种因素，由甘油三酯基因变异、生活方式、肥胖和高风险共病(包括2型糖尿病、代谢综合征和MASH2)共同作用所致，会出现急性胰腺炎、冠心病等多种并发症。患病率及治疗现状：根据Ionis官网，SHTG患病人群较为广泛，美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物疗效较为有限，存在较大未被满足的临床治疗需

6、求。Ionis在2025年11月披露了olezarsen治疗SHTG的关键性III期CORE和CORE2研究结果，两项研究均达到了主要终点。SHTG患者使用Olezarsen6个月后，空腹甘油三酯(TG)水平较安慰剂组平均降低了72%，在12个月内维持了治疗效果。并且急性胰腺炎事件发生率降低了85%，具有良好的安全性和耐受性。(divcenter)图表6TRYNGOLZA治疗SHTG效果(/divcenter)2025年8月21日公司DAWNZERA获得美国FDA批准，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。HAE为遗传性血管性水肿是一种罕见的、以反复发作的