小核酸药物行业跟踪点评：技术迭代驱动慢病市场打开成长空间-260110（3页）.pdf

1、 敬请参阅最后一页特别声明-1-证券研究报告 2026 年 1 月 10 日 行业行业研究研究 技术迭代驱动，慢病市场打开成长空间技术迭代驱动，慢病市场打开成长空间 小核酸药物行业跟踪点评 医药生物医药生物 增持（维持）增持（维持）作者作者 行业与沪深行业与沪深 300300 指数对比图指数对比图 相关研报相关研报 作者作者 分析师：吴佳青分析师：吴佳青 执业证书编号：S0930519120001 021-52523697 分析师：黄素青分析师：黄素青 执业证书编号：S0930521080001 021-52523570 分析师：黎一江分析师：黎一江 执业证书编号：S0930522110001

2、 010-57378028 分析师：曹聪聪分析师：曹聪聪 执业证书编号：S0930524040001 021-52523807 分析师：叶思奥分析师：叶思奥 执业证书编号：S0930523050003 021-52523837 行业与沪深行业与沪深 300300 指数对比图指数对比图 资料来源：Wind 相关研报相关研报 小核酸药物风起云涌，下一代创新药浪潮呼之欲出医药生物行业跨市场周报（20251124）2025-11-24 星火燎原，核酸药崛起的前夜创新药深度研究系列五2021-12-29 小核酸药物技术范式革命：从小核酸药物技术范式革命：从“对症治疗对症治疗”到到“源头治本源头治本”：小

3、核酸药物（siRNA、ASO 等）被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”；受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”，且具有极高的成药概率和研发效率。此外，得益于递送技术、化学修饰、缓释系统的成熟，小核酸药物展现出极长的半衰期。目前，上市药物如英克司兰钠（Inclisiran）已实现半年给药一次，而在研的三代药物（如 Alnylam 的Nucresiran）具备每半年或每年进行一次皮下

4、注射的潜力，极大提升了慢病管理的患者依从性。海外海外 MNCMNC 布局与商业化推进，布局与商业化推进，“重磅炸弹重磅炸弹”频出，肝外递送频出，肝外递送技术技术获得获得突破：突破：2024-2025 年是全球小核酸行业的转折之年，市场规模飞速扩张，不仅在罕见病领域稳步增长，更在心血管、代谢等大病种领域实现了商业化验证。弗诺斯特沙利文数据显示，全球小核酸药物市场预计将于 2029 年及 2034 年分别达到 206 亿美元及549 亿美元，复合年增长率为 21.6%，展现出高增长潜力。全球小核酸药物市场已进入商业化集中兑现期，形成了 Alnylam 领跑，Ionis、Arrowhead 紧随，M

5、NC（指诺华、罗氏、礼来等跨国公司）重金入局的格局。商业化加速商业化加速。1）Alnylam：作为行业标杆，其 2025 年业绩指引连续上调。核心品种 Amvuttra（治疗 ATTR-CM，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）在 2025年持续放量，销售额有望突破 20 亿美元，推动公司实现盈利。2）Ionis：旗下针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的药物 Olezarsen 在 2025 年 9 月读出优异的 III 期数据（甘油三酯较安慰剂组降低 72%），预计将于 2026 年获批上市，将该药物的适应症从罕见病拓展至患者数量更多的慢病领域。3）Arrowhead：2025 年 11 月，其

6、治疗 FCS（家族性乳糜微粒血症）的药物 Plozasiran 获批上市，标志着公司迎来首个商业化产品；其减肥管线 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7两款 RNAi 疗法的 I/IIa 期研究中期结果显示减重效果优异。此外，诺华在 2025 年收购了针对肌肉疾病的小核酸管线，并持续加码心血管领域；礼来也收购圣因生物布局代谢性疾病领域重磅管线。MNC 的入局不仅为行业注入了资金，更验证了小核酸作为“基石疗法”的商业潜力。技术突破技术突破。Arrowhead 通过 TRiM 平台成功开发了针对多种疾病的 RNAi 疗法，覆盖肌肉、代谢、肺部等领域；AvidityBiosciences 利用