重症肌无力（MG）是一种由神经肌肉接头传递障碍引发的自身免疫性疾病，以波动性肌肉无力和易疲劳性为核心特征。开源证券最新发布的重症肌无力行业深度报告指出，MG全球影响超过70万人，其中中国约有20万存量患者，美欧合计约有12万存量患者。约80%-85%的患者为AChR抗体阳性。传统治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素与免疫抑制剂，而生物制剂如补体抑制剂和FcRn拮抗剂为难治性MG病例提供了新的治疗选择。本文从疾病机制、流行病学、治疗格局三个维度解析重症肌无力的行业全貌。

重症肌无力的核心病理机制是神经肌肉接头（NMJ）传递障碍。在正常情况下，神经末梢释放乙酰胆碱（ACh），与肌肉细胞表面的乙酰胆碱受体（AChR）结合，介导肌肉收缩信号。约80%-85%的重症肌无力患者血清中存在AChR抗体，这些抗体与AChR结合后激活下游补体通路，导致AChR被破坏和降解，信号传递受阻，肌肉无法有效收缩。

约5%-10%的患者血清中存在抗MuSK抗体，干扰MuSK蛋白的功能，影响AChR的聚集和维持，同样导致突触后膜结构异常。约1%-5%为抗LRP4抗体阳性，通过干扰MuSK和LRP4的相互作用影响AChR聚集。AChR抗体阳性患者常合并胸腺异常，MuSK抗体阳性者症状多较重，易累及延髓肌。

根据《重症肌无力外科治疗中国临床专家共识》，MG在各个年龄阶段均可发病，自20世纪50年代以来，由于诊断准确性的提高和死亡率的下降，患病率持续上升。MG全球患病率为150/100万-250/100万，预估年发病率为4/100万-10/100万，影响全球超过70万人。美欧合计约有12万存量患者，中国约有20万存量患者。

超过85%的成人型MG患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力（gMG），不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。约15%-20%的患者会发生危及生命的肌无力危象，死亡率高达50%-80%，通常出现在确诊后2年内。我国约有20万存量患者，存在较大的未满足临床需求。

MG的治疗目前强调个体化分层管理。一线治疗药物以胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）为基础，可暂时改善肌力。免疫调节治疗包括糖皮质激素（如泼尼松）和免疫抑制剂（硫唑嘌呤、他克莫司等），可用于长期控制免疫异常。生物制剂如补体抑制剂（依库珠单抗）或FcRn拮抗剂（艾加莫德），能够为难治性MG病例提供新选择。胸腺切除术适用于合并胸腺瘤或抗AChR阳性的全身型患者。急性危象需紧急行血浆置换或静脉注射免疫球蛋白（IVIG），并辅以呼吸支持。

针对gMG，最早获批上市的药物为溴吡斯的明，近年来疗效较好的对因治疗药物主要包括C5抑制剂与FcRn单抗。截至2025年3月底，全球范围内已有3款C5抑制剂与2款FcRn单抗获批上市。

表1：重症肌无力亚型及占比

MG亚型	机制	占比
AChR+（乙酰胆碱受体）gMG	AChR抗体与AChR结合，导致其在突触后膜上被破坏和降解，阻碍神经信号传递	约85%
MuSK+（肌肉特异性酪氨酸激酶）gMG	MuSK抗体阻碍LRP4激活MuSK，影响AChR聚集和神经肌肉接头结构完整性	1%-4%
LRP4+（低密度脂蛋白受体相关蛋白4）gMG	LRP4抗体干扰MuSK和LRP4相互作用，影响AChR聚集	1%-5%

针对gMG对因治疗的上市药物整体较少，竞争格局佳，存在较大未满足临床需求。中国仅再鼎医药的艾加莫德与阿斯利康的依库珠单抗获批上市；NDA阶段的药物共5款。随着该领域未来越来越多管线布局及临床数据读出，赛道景气度预计持续提升。受益标的：再鼎医药（艾加莫德中国商业化）、荣昌生物（泰它西普NDA，预期2025Q2获批）、石药集团（巴托利单抗NDA）、翰森制药（伊奈利珠单抗III期）。