西南证券AI医疗深度报告指出，AI制药正成为医药行业最具变革力的细分赛道。传统新药研发遵循“双十定律”（10年时间、10亿美元投入），而DeepSeek等AI技术可将化合物设计时间缩短70%、成功率提升10倍。截至2022年底亚洲地区约700家AI制药公司中，肿瘤（37%）、免疫学（21%）、神经病学（14%）为前三大疾病领域。AI在靶点发现、分子生成、化合物筛选、ADMET预测、临床试验优化等环节均有深入应用，行业正从概念验证走向规模化落地。

截至2022年底，根据Deep Pharma Intelligence数据，亚洲地区各国统计的约700家AI制药公司中，主要布局六大环节：早期药物开发（392家）、数据处理（235家）、临床开发（149家）、端到端药物开发（83家）、临床前发展（57家）及药物再利用（26家）。使用AI进行药物开发的主要领域是早期药物开发和数据处理——这些过程涉及的数据多样性使AI成为预测小分子生物活性、毒性等不可替代的工具。从适应症分布看，肿瘤领域占比最大（37%），随着全球肿瘤疾病负担日益提升，发现癌症的治疗方法是21世纪最重大的公共卫生挑战之一；免疫学排在第二位（21%），AI技术被用于寻找免疫学疾病的治疗；神经病学（14%）位列第三。AI技术在制药环节的应用类型涵盖机器学习中的深度学习、大数据及自然语言处理，通过训练数据库内目标信息搭建精准模型，实现药物分子的筛选、预测及分析、用药安全的试验、评估等研发目标。将AI技术应用于药物研发各环节，较传统新药研发可显著缩短研发周期（平均缩短1/2-2/3）、降低研发成本（降低10%+），同时提升研发成功率（成功率约14%）和投资回报率。

AI在药物研发各环节均有深入应用。靶点确认环节，通过机器学习在蛋白质原始信息中提取关键特性以精准构建模型进行功能推断、预测及分类；通过深度学习从大量患者样本及生物医学资料中整理筛选多组学数据，分析疾病与非疾病间差异，或寻找可对疾病产生影响的蛋白质。分子生成环节，通过机器学习中的变分自编码器（VAE）和生成对抗网络（GAN）及基于自然语言处理的循环神经网络（RNN）、Transformer等技术，对海量化合物及药物分子进行学习，获取成药性及分子结构相关的规律，生成新的小分子候选药物。化合物筛选环节，通过机器学习中的决策树、支持向量机、深度神经网络、随机森林等算法及分子对接、自由能微扰等技术，构建化合物化学结构与生物活性之间的关系模型，实现对药物化合物作用机制的快速预测。ADMET性质预测环节，通过深度学习对筛选后的化合物进行药代动力学测试识别，评估多个ADMET参数间的隐藏关系和趋势，预测化合物的代谢性、细胞渗透性、溶解性、毒性等性质。临床试验环节，通过自然语言处理和机器学习改善临床试验的设计、管理、监控和患者招募，从结构化与非结构化数据集中提取信息，找到符合临床试验入组标准的受试者。

计算机辅助药物设计（CADD）是现代计算技术在药物发现过程中用于识别和开发潜在线索的方法，包括计算化学、分子建模、分子设计和合理药物设计。AI的加入显著简化和促进了药物设计流程——从过滤数据集寻找合适化合物到高级线索修改和非线性测试。一次和二次药物筛选中，化学空间中有约1.06亿个化学结构，利用机器学习模型（强化模型、Logistic模型、回归模型和生成模型）可根据活性位点、结构和靶结合能力筛选出这些化学结构。肽合成与小分子设计方面，研究人员利用AI发现了新肽——Yan等人在2020年开发了基于DL的短抗菌肽鉴定平台Deep-AMPEP30，从光滑梭菌基因组序列中鉴定出新的抗菌肽；Zhavoronkov等人设计了基于生成性强化学习的小分子从头设计工具GENTRL，并利用它发现了新的酶抑制剂DDR1激酶。QSAR建模与药物再利用方面，定量构效关系（QSAR）建模可在化学结构和生物活性之间建立定量数学模型，目前已开发多种基于网络的工具和算法如Vega平台、QSAR-Co、FL-QSAR、Transformer-CNN和Chemception。新冠疫情期间，Hooshmand等人基于神经网络进行药物重新定位，确定了16种潜在抗HCov可再利用药物，并为新冠病毒确定了12个有前景的药物靶点。

晶泰控股（2228.HK）基于量子物理与AI赋能的药物及材料科学研发平台，XtalFold2算法支持2000+氨基酸蛋白质复合物结构预测，自动化化学合成成功率超90%，单细胞大模型用于靶点发现及药物筛选，mRNA展示肽库规模达10^12至10^13。泓博医药（301230）小分子药物研发一站式服务商，CADD能力包括虚拟筛选、骨架跃迁、从头设计、自由能微扰计算、同源模建、PROTAC/分子胶理性设计；AIDD平台可进行药物靶点预测、高通量筛选、药物设计和ADMET性质预测。成都先导（688222）为中国DEL技术开拓者，DEL库分子数量超1.2万亿，推出自助式筛选DEL产品OpenDEL；同时布局FBDD/SBDD、STO（寡聚核酸）、TPD（靶向蛋白降解）四大核心技术平台。药石科技（300725）创新型分子砌块龙头，基于三大核心小分子化合物库（碎片分子库、DEL库、超大容量特色虚拟化合物库）完成超25个特色化合物库、总数量超150亿；具备晶体结构分析、分子设计、蛋白模拟、分子对接、虚拟筛选等SBDD能力。

AI制药按药物发现阶段划分的公司数量（约700家）

药物发现阶段	公司数量	核心AI应用
早期药物开发	392	靶点确认、分子生成、化合物筛选
数据处理	235	基因组学、蛋白质组学、代谢组学分析
临床开发	149	临床试验设计、患者招募、数据整合
端到端药物开发	83	从靶点发现到临床前PCC全链条
临床前发展	57	ADMET预测、药代动力学测试
药物再利用	26	老药新用、新适应症发现