财通证券2025年3月发布的AI医药行业报告指出，AI技术正加速渗透制药领域。自2015年以来，全球AI制药年度投资总额增长27倍，累计达603亿美元。AI制药公司管线年均增长率达36%，主要集中在药物发现和临床前研究阶段。在技术层面，基于RNN的生成模型、变分自编码器（VAE）和生成对抗网络（GAN）等深度生成模型在全新药物设计中展现出巨大优势，通过结合强化学习可生成具备特定药物特性的新分子。AI与生物制药的结合正推动行业进入快速发展期。

AI制药行业自2015年以来投资率显著增长。根据deep pharma intelligence数据，在过去9年中，对800家AI制药公司的年度投资总额增长了27倍，截至2023年8月，累计投资总额达到603亿美元。2021年是增长最快的一年，投资额达到136.8亿美元，新冠疫情成为这一快速增长的催化剂。尽管2022年受全球经济衰退影响投资额回落至102亿美元，但行业整体向上的趋势未改。从管线分布来看，AI制药公司从2010年至2021年展现出显著的管线增长趋势，年均增长率达到36%，2018年后的增长尤为明显。截至2021年，AI制药管线包括约160个药物发现和临床前研究项目，以及约15个处于临床开发阶段的项目。

AI生成模型在全新药物设计领域具有巨大的优势，因为它们可以在不依赖先验化学知识的情况下生成分子，在更广阔的未知化学空间中进行搜索，超越现有分子结构的限制。在新药设计中，广泛使用的深度生成模型包括基于循环神经网络（RNN）的生成模型、变分自编码器（VAE）和生成对抗网络（GAN）等。利用生成模型设计分子的过程具有高度的随机性，生成的分子结构千变万化。强化学习可以通过微调模型参数进行有针对性的优化，使生成的分子具备特定的药物分子特性。例如，英矽智能构建的GENTRL算法（基于VAE）已成功生成通过实验验证的分子。这种结合生成模型和强化学习的方法为全新药物设计提供了新的途径和可能性。

表：AI制药核心生成模型对比

模型类型	核心原理	在药物设计中的应用	代表案例
RNN生成模型	基于序列生成SMILES	先导化合物优化、支架约束生成	SAMOA算法
变分自编码器(VAE)	编码-解码架构生成新分子	小分子全新设计、肽序列生成	GENTRL（英矽智能）
生成对抗网络(GAN)	生成器与鉴别器博弈	蛋白质功能预测、小分子生成	Mol-CycleGAN、ORGANIC
对抗性自编码器(AAE)	VAE+判别模型	扩展分子生成空间、提升新颖性	AAE分子生成

AI算法在药物发现中的应用正从辅助工具向核心驱动力演进。监督学习、无监督学习和强化学习在药物研发的不同阶段发挥各自优势。监督学习基于标记数据训练模型，用于预测化合物活性和ADMET性质；无监督学习识别无标签数据集中的模式，用于聚类分析和靶点挖掘；强化学习通过持续的交互式学习，以失败惩罚或成功奖励指导模型构建，在先导化合物优化中效果显著。基于结构的虚拟筛选（SBVS）和基于配体的虚拟筛选（LBVS）通过引入深度神经网络（DNN）、支持向量机（SVM）和随机森林（RF）等AI技术，显著提高对接评分准确性并减少虚假阳性结果。ADMET预测模型利用药物分子的结构、电荷、溶解度、亲水性等特征，可有效提升药物安全性评价的准确性。

从区域分布来看，2023年美国AI药物研发初创公司以55.10%的占比遥遥领先，得益于其强大的科研基础、丰富的风险资本支持以及先进的生物技术生态系统。欧洲和英国分别占19.90%和9.95%，展现出在技术转化和政策支持方面的竞争力。亚洲虽然当前占比相对较低，但中国等国家凭借政策引导和资本投入正在快速崛起。在融资金额分布中，美国同样占据绝对领先地位。亚洲市场的快速崛起预示着这一地区将在未来的AI药物研发中扮演更重要的角色。