海昶生物小核酸药物管线情况-行业数据

值得注意的是，QTsome 是由四价（Quaternary）–三价（Tertiary）脂质共存的脂质纳米粒子（LNP），具有 pH 值敏感的特性。QTsome 通过引入带正电的脂质与在特定条件可电离的脂质的结合，利用脂质体对外环境 pH 的敏感性，以最大化药物负载并促进药物在细胞内递送。该给药系统相比于 Alnylam 的 LNP 具有肿瘤细胞靶向及胞内释放的优势，pH4 条件下胞内释放特性使其可用于基因治疗的药物制剂中（例如：反义寡核苷酸，siRNA，miR，抗 miR 和 mRNA），增加给药稳定性，并提供智能给药的效率。QTsome 已被证明在包括 HepG2 在内的多种癌症模型中可以作为药物传递的有效载体，很大程度上增强了抗癌药物的药效和安全性，并减少毒性，并趋向于机体炎症部位和实体瘤，适合抗肿瘤药物，具备高包封率、均一性等特性，适合大规模工业化生产。