科睿唯安:2025年最值得关注的公司:蛋白质降解剂-使针对“不可成药”靶点的精准干预成为可能报告(56页).pdf

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1、2025 年最值得关注的公司蛋白质降解剂:使针对“不可成药”靶点 的精准干预成为可能 2其产品为患者和照护者带来的潜在获益迄今为止的融资、专利申请和研发活动他们为何脱颖而出并成为最值得关注的公司6 家改变药物发现和开发范式的创新者纵观蛋白质降解剂疗法领域的新兴杰出公司,包括:目录04方法论06前言08实现商业成功需要在面对障碍时具备韧性11靶向蛋白质降解剂交易持续增长15靶向蛋白质降解剂领域正在迅速发展21降解剂的监管格局已开始形成23最值得关注的公司52关键要点53参考文献方法论为评选出蛋白质降解剂最值得关注的公司,我们根据以下因素对公司进行权重评估:这些公司试图解决的医学、商业和科学挑战;

2、公司是否已展示概念验证并已达成关键的研发里程碑;临床试验中的定位;与知名科学和学术机构的关系;其解决方案所针对的患者未满足需求和/或疾病负担;财务状况,包括已获得的资金、与行业和机构投资者的关系、财务储备以及未来筹款或合作的前景;以及 知识产权(IP)资产的所有权和状态。科睿唯安分析师利用多种专有数据来源评估了不断变化的蛋白质降解剂领域:BioWorld是业界领先的新闻服务套件,提供可行的情报以及开发中最具创新性的疗法和医疗技术。Cortellis 临床试验情报数据库是关于临床试验中心和试验方案(包括生物标志物、靶点和适应症)的详细见解的综合来源。Cortellis 竞争情报数据库提供对药物管

3、线、交易、专利、全球会议和公司内容等数据的访问,以及最新的行业新闻和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库药物时间表和成功率方法是一种获得专利的分析工具,该工具应用统计建模和机器学习以更可靠、更准确地预测药物开发里程碑、时间表和成功概率。Cortellis竞争情报数据库中经AI增强的搜索功能,支持通过自然语言提问实现直观检索。Cortellis 交易情报数据库整合了业内最全面的交易数据资源,并采用高质量数据的增强可视化呈现,帮助用户快速锁定最优交易方案,同时不影响尽职调查流程。Cortellis交易情报数据库结合了强大而全面的交易情报来源,其预测性分析仪表板使用数据科学技术,包括自动化机器学

4、习和人类智能的结合,以准确预测合作资产的交易估值和成功概率。Cortellis 药物早期研发情报数据库是单一平台中生物、化学、药理学和专利数据的可靠来源。OFF-X 药物安全信息平台:临床前和临床安全性情报是一种独特的转化工具,提供药物和类别安全性情报,以预测风险并推动新的竞争价值。4编著贡献者这些及其他科睿唯安数据来源为我们的专有AI能力提供了高质量、经整理的数据,这些能力构成了我们情报解决方案和服务的中流砥柱,包括高级搜索算法、定制咨询和预测分析(例如,药物时间表和成功率)。为了确保我们的信息是最新且准确的,我们联系了有关公司,这些公司由我们的分析师确定为潜在“最值得关注的公司”。本报告中

5、介绍的公司均已回复,而未回复的其他公司则未包含在本报告中。这种不同的回应率导致名单偏向于西方国家,未能反映中国大陆和亚太地区其他地方的快速创新步伐。Matthew Arnold 首席分析师John Borgman产品管理总监Sonia Giral Lopez产品管理总监Ramon Flores高级产品经理Michael Ward 生命科学与医疗健康事业部全球思想领袖内容负责人前言由于科学突破以及对作用机制和靶点的更深入理解,蛋白质降解剂已引起制药业的兴趣。蛋白质降解剂有望解决难治性靶点,主要是在肿瘤学领域,但也适用于自身免疫性、炎症性、神经退行性疾病和传染性疾病,使其成为增强制药公司产品管线的

6、理想补充。本报告探讨了大型制药公司对蛋白质降解剂兴趣日益增长背后的驱动因素,并确定了在该领域应对挑战和机遇的最值得关注的创新生物技术公司。在过去近20年中,蛋白水解靶向嵌合体(proteolysis-targetingchimera,PROTAC)和分子胶降解剂的开发取得了快速进展,使其成为研究最广泛、最先进的靶向蛋白质降解剂(图1)。然而,诸如蛋白质-蛋白质相互作用的不可预测性、细胞渗透性和稳定性以及口服生物利用度有限性等问题正在推动近期的更多进展。此外,发现平台内的计算建模和人工智能(AI)正在简化新技术、靶点和递送机制的筛选和优化过程。例如,XtalPi和DoveTreeMedicine

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