2021年小核酸药物行业市场发展潜力研究报告（44页）.pdf

1、2021 年深度行业分析研究报告 正文目录 一、作用于蛋白质上游的创新机制药物一、作用于蛋白质上游的创新机制药物 . 5 1.1 相比于靶向蛋白质的疗法具有先天优势. 5 1.2 小核酸药物的发展历经机遇与挑战 . 7 二、小核酸行业整体具有较高景气度二、小核酸行业整体具有较高景气度. 10 2.1 小核酸药物的市场潜力较大 .10 2.2 国内外小核酸研发进展差距较大. 11 2.3 行业内领军者多为新兴企业 .13 三、三、RNAi 是小核酸药物发挥作用的重要机制之一是小核酸药物发挥作用的重要机制之一. 14 3.1 siRNA 药物是当下最热门的研发方向 .14 3.2 siRNA 药物

2、有望能够取代现有疗法，甚至实现乙肝治愈.16 3.3 miRNA 具有较大潜力也同样面临技术挑战.19 3.4 miRNA 可以作为药物或诊断工具 .21 四、四、ASO 是目现阶段发展较为成熟的小核酸类型是目现阶段发展较为成熟的小核酸类型. 22 4.1 ASO 可以上调或下调靶 mRNA 表达.22 4.2 ASO 药物已经出现重磅品种 .23 五、核酸适配体是较为独特的一类小核酸药物五、核酸适配体是较为独特的一类小核酸药物. 25 5.1 核酸适配体的作用机制与其他小核酸差别较大.25 5.2 核酸适配体目前的主要开发方向是药物载体 .25 六、小核酸开发仍然面临有待突破的技术六、小核酸

3、开发仍然面临有待突破的技术难点难点. 26 6.1 化学修饰能够提高小核酸药物的稳定性和效果.27 6.2 递送系统能够使小核酸药物被完整运输到靶位点 .29 七、小核酸药物主要技术平台和领军企业七、小核酸药物主要技术平台和领军企业. 36 7.1 Alnylam .36 7.2 Ionis .39 7.3 圣诺制药 .40 7.4 瑞博生物 .43 kUgVcZkWbYaZuMzRxPvNaQcM9PtRpPnPnMfQoPnMeRpNqObRmMxOuOtQmOuOsQoO 图表图表目录目录 图表 1 中心法则内容图解. 5 图表 2 错误翻译的蛋白质将导致疾病 . 5 图表 3 治疗药物

4、的演变趋势 . 6 图表 4 核酸药物（Alnylam 公司）的研发成功率显著高于医药行业整体研发成功率 . 7 图表 5 小核酸药物的发展历经波折 . 8 图表 6 小核酸药物可以类比 20 年前的抗体行业情况 . 8 图表 7 目前已上市的小核酸药物情况 . 9 图表 8 上市小核酸药物的销售情况（百万美元） . 10 图表 9 全球 RNAi 药物的市场规模 . 10 图表 10 国内小核酸药物起步相比国外较晚 .11 图表 11 siRNA 是小核酸领域中最热门的发展方向.11 图表 12 小核酸药物开发主要集中在肿瘤和遗传病领域 . 12 图表 13 小核酸药物多数处于研发早期阶段

5、. 12 图表 14 国内外小核酸药物的适应症布局具有差异性. 13 图表 15 全球领先的小核酸企业并非大型跨国药企 . 13 图表 16 大药企在过去几年进行了多次小核酸管线的引进布局 . 14 图表 17 siRNA 主要通过形成 RISC 发挥作用. 15 图表 18 AGO2 蛋白的作用机制 . 16 图表 19 hATTR 是由于错误折叠的 TTR 聚集成淀粉样原纤维导致 . 17 图表 20 Inclisiran 的 2 项 III期试验 . 17 图表 21 JNJ-3989 展现较好的乙肝病毒长效抑制效果. 18 图表 22 AMD 是 siRNA 在临床中的首个适应症 .

6、19 图表 23 miRNA 的产生和作用机制 . 20 图表 24 miRNA 可以提高或降低目标基因表达水平 . 21 图表 25 ASO 可以通过多种途径调节蛋白表达水平. 23 图表 26 Nusinersen 的作用机制主要是上调 SMN 蛋白水平 . 24 图表 27 适配体结构情况. 25 图表 28 适配体具有成为药物载体的潜力 . 26 图表 29 核酸药物发挥作用的途径 . 27 图表 30 siRNA 常用的骨架修饰 . 27 图表 31 siRNA 常用的核糖修饰 . 28 图表 32 siRNA 常用的碱基修饰 . 29 . 图表 34 LNP 递送系统的主要组成结构