管理护理规范药学杂志：对成人罕见病队列成员保留模式的分析以支持评估新疗法的多年付款安排（英文版）（7页）.pdf

1、针对罕见疾病的一次性给药细胞和基因疗法的市场准入，其临床效益持续多年，这导致付款人考虑替代付款安排，这取决于多种因素，其中之一是会员保留。保留研究通常不是由雇主或健康保险公司针对特定人群(例如，患有罕见疾病的成员)进行的。受罕见疾病困扰的健康计划成员的医疗保健费用往往高于非限制性成员，健康计划担心成员使用高成本服务和退出计划的风险。这项研究对美国被诊断出患有罕见疾病的成年人继续在自保雇主和完全保险的健康计划中投保的时间长度作出了可靠的估计。研究结果扩大了商业会员保留的可见度，包括患有特殊罕见疾病的成年人，这对商业健康保险公司评估替代性支付安排时非常有用，包括一次性给药细胞或基因治疗，其临床效益

2、远远超过给药年份。本研究鼓励健康计划在评估多年付款安排时评估罕见疾病患者的保留率，而不是整体会员率。背景：传统上，慢性病的治疗是针对症状或改变疾病，需要终生定期给药和经常性费用。针对罕见疾病的细胞和基因治疗通常需要较短的给药期(相对于预期的长期临床益处)。历史上，当服务或治疗被管理时，成本已经被确认，导致与细胞和基因治疗的可能长期临床益处相关的潜在成本在短期管理期间发生。有人提出了创新的支付安排，以提高支付的同步性和临床效益的出现。与多年付款安排相关的预期付款将取决于许多因素，但付款的关键驱动因素包括疗效、效果持久性、死亡率和会员保留率。本研究通过分析患有某些罕见疾病的成年患者的成员保留来扩展先前的研究。目的：从美国商业付款人的角度，对10年内确诊患有某些罕见疾病的成年人进行会员保留率评估。方法：对4个人群进行调查：(1)自保-所有认购者，(2)自保-罕见病，(3)全保-所有认购者，(4)全保-罕见病。前瞻性选择7种罕见的医疗条件：脑瘫、囊性纤维化、高彻病、血友病、镰刀细胞病、脊柱裂和地中海贫血。在美国，多年付款安排很新颖。与此方法相关的预期付款将取决于许多因素(并将根据合同条款而变化)，但预期付款的主要驱动因素包括效力、效力持久性、死亡率和会员保留率。付款方，包括精算师和其他利益相关者，将需要用合理的假设告知这些参数，以便对预期付款和任何潜在的承包策略作出适当的估计。