【研报】医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）：上篇~未来已来基因治疗根基稳固-20201010（31页）.pdf

1、 最近一年行业指数走势最近一年行业指数走势 -15% 0% 15% 29% 44% 59% 73% 88% 2019-092020-012020-052020-09 医药生物上证指数深证成指 行 业 专 题 报 告 行 业 专 题 报 告 投资评级投资评级: :增持增持( (维持维持) ) 2020 年 10 月 10 日 拥抱生物医药第三次革命（上）拥抱生物医药第三次革命（上） 医 药 生 物 医 药 生 物 投资要点：投资要点： 基因治疗行业具有独特优势，将引领生物医药第三次革命基因治疗行业具有独特优势，将引领生物医药第三次革命 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗

2、可在 基因水平发挥作用，因此可以克服传统小分子和抗体的不足，对于致病基 因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。如果把小分子药物、如果把小分子药物、 抗体药物称为生物医药的前两次革命，基因治疗将引领生物医药的第三次抗体药物称为生物医药的前两次革命，基因治疗将引领生物医药的第三次 产业革命。产业革命。 目前基因治疗的各个细分领域中都已有代表性产品产生，如离体细胞中的 Car-T 疗法，体内 DNA 递送的 AAV、慢病毒疗法，在 RNA 层面上沉默基因的 ASO 与 siRNA 疗法，以及在本次新冠疫情上大放异彩的 mRNA 疗法，这些疗 法的出现以及在商业化工程中的不断进展，加上基因治疗

3、的良好疗效，相 信其必将引领生物医药产业的下一次变革。 监管不断完善，为行业基业长青筑坚实基础监管不断完善，为行业基业长青筑坚实基础 医药作为强监管行业，相关法律法规对于行业的发展走向起到了关键作用。 业界对基因治疗领域的了解处于不断加深过程中，监管体系也在同步成长、 不断规范，为行业的长期稳健发展奠定了坚实的基础。目前美国 FDA 和其 他管理部门、企业、研究机构相互沟通，已经形成了相对较为完善和灵活 的监管体系，指南的制定和更新速度快。与之对应的，我国对于基因治疗 的监管经历了一波三折后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路，目前政策 支持不断加码，同时的监管理解不断深入和规范化，相信会为基因治

4、疗行 业的长期稳定发展奠定坚实的基础。 对标单抗药物，对标单抗药物，全球全球基因治疗处于腾飞拐点基因治疗处于腾飞拐点 参照单抗药物的发展历程，单抗药物的发展离不开不断地技术积累以及多 款重磅产品的问世。基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累，技术 端核酸的设计和修饰逐步完善，慢病毒、AAV、LNP、Galnac 等递送系统在 基因疗法中应用的逐渐成熟；同时销售端，ASO 药物 Spinraza 已经成为 10 亿级的重磅产品，诺华 97 亿美金收购的 Inclisiran，Zolgensma 销量持续上升， 这些重磅或潜在重磅药物的出现，都预示着基因疗法正式进入行业商业化 阶段。守得云开见月

5、明，基因治疗行业正处于腾飞拐点。 投资建议投资建议 我们预计基因治疗行业将在未来 5 年内创造 1203 亿美金以上的市场，并且 在未来 30 年内如生物药一样，创造万亿美金级别的市场， 给予行业给予行业“增持”“增持” 评级，建议重点关注国内企业，小核酸领域：苏州瑞博、评级，建议重点关注国内企业，小核酸领域：苏州瑞博、海昶生物、海昶生物、圣诺圣诺 制药制药、中美瑞康，病毒载体领域：和元生物、康霖生物、宜明细胞，、中美瑞康，病毒载体领域：和元生物、康霖生物、宜明细胞，Car-T 领域：复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛，领域：复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛，TCR-

6、T公司香公司香 雪精准。雪精准。 风险提示：风险提示：研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化不及 预期的风险 行 业 行 业 研 究 研 究 财 通 证 券 研 究 所 财 通 证 券 研 究 所 上篇上篇- -未来已来，基因治疗根基稳固未来已来，基因治疗根基稳固 请阅读请阅读最后一页的重要声明最后一页的重要声明 以才聚财以才聚财，财通天下，财通天下 证 券 证 券 研 究 报 告 研 究 报 告 联系联系信息信息 张文录张文录 分析师分析师 SAC 证书编号：S0160517100001 华挺华挺 联系人联系人 相关报告相关报告 1 大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械