【研报】医药行业浅析药物临床前研究过程：谱写新药诗篇的序章-20200921（104页）.pdf

1、谱写新药诗篇的序章谱写新药诗篇的序章浅析药物临床前研究过程浅析药物临床前研究过程 分析师：黄翰漾（分析师：黄翰漾（S0190519020002S0190519020002） 孙媛媛（孙媛媛（S0190515090001S0190515090001） 徐佳熹徐佳熹（S0190513080003S0190513080003） 报告发布日期：报告发布日期：20202020年年9 9月月2121日日 证券研究报告 2 引言引言 近几十年来，随着药物作用靶点不断涌现、药物筛选和优化技术不断创新，全球小分子和大分子 药物市场均保持着稳定较快的成长。同时，新药研发成本持续提升逐步成为行业常态，新药研发 难度

2、持续加大、新药研发成功率不断降低。因此，临床前研究作为新药发现的核心环节，重要性 日益加深。而国内市场方面，在近年政策驱动下，药品行业正处于深刻变革进程中，“鼓励创新、 接轨国际”将是未来的大趋势。在这种环境下，me-too类的创新药将逐步丧失生存的土壤，向 Me-better/Best-in-class过渡，最终开发First-in-class的药物，将是我国创新药市场的必经之路。基 于此，新药临床前开发将至关重要。 本篇报告着眼于新药临床前研究的细节过程，通过对化学药和生物药类别特性和相关法规的介绍； 通过对药物发现、药物临床前生产、药物临床前评价三个方面的细节分析，初探化学药和生物药 临

3、床前研究各步骤的研究内容、目标和具体方法。 oPqPrOsOoQrNnRqNsQqOoR7N8QaQpNqQnPnNfQnNyReRoMoM6MpPzQuOnPoMvPpMtQ 目 录 CATALOGUE 药物类别特性和相关法规药物类别特性和相关法规01 药物发现药物发现02 药物临床前生产药物临床前生产03 药物临床前评价药物临床前评价04 01 药物类别特性和相关法规药物类别特性和相关法规 5 1.1化学药的定义和特性 、2020年中国创新药行业发展现状和市场前景分析-化学制药占头部市场，兴业证券经济与金融研究院整理 化学药是指通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；天然物质中提取或

4、者通过发酵提 取的新的有效单体及其制剂；用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂。 化学药多为小分子药物，结构比较容易鉴定，同时以口服为主，可直接进入细胞产生药效。随着 生物药越来越多应用于临床治疗，化学药在医药市场的占比正逐步降低，但仍是当前候选药物的 最主要来源。化学制药产业价值链包括基础化工原料、医药中间体、化学原料药和化学制剂。 图图1 1、化学制药产业价值链、化学制药产业价值链 6 国家食品药品监督管理总局规定化学药品新注册分类共分为5个类别： 1.1化学药的类别 兴业证券经济与金融研究院整理 1类 境内外均未上市 的创新药 含有新的结构明 确的、具有药理 作用的化合

5、物， 且具有临床价值 的药品。 2类 境内外均未上市 的改良型新药 在已知活性成份 的基础上，对其 结构、剂型、处 方工艺、给药途 径、适应症等进 行优化，且具有 明显临床优势的 药品。 3类 境内申请人仿制 境外上市但境内 未上市原研药品 的药品 该类药品应与原 研药品的质量和 疗效一致 原研药品指境内 外首个获准上市， 且具有完整和充 分的安全性、有 效性数据作为上 市依据的药品。 4类 境内申请人仿制 已在境内上市原 研药品的药品 该类药品应与原 研药品的质量和 疗效一致。 5类 境外上市的药品 申请在境内上市 7 生物药是指运用生物学、医学、生物化学等的研究成果，利用生物体、生物组织、

6、细胞、体液 等制造的一类用于预防、治疗和诊断的药物。 生物药尤其是抗体药优点在于靶向性高、选择性好，因此疗效确切、副作用小；缺点有膜透过 性差（不易进入细胞，很难突破血脑屏障）、部分具有免疫原性等。 生物药的定义和特性1.2 、生物技术药物临床前安全性评价的进展，兴业证券经济与金融研究院整理 特性特性内容内容 药理学特性 药理活性高 治疗针对性强 毒副作用较少 生理副作用常有发生 理化特性 生物材料中的有效物质含量低，杂质种类多且含量相对较高 生物活性物质组成结构复杂，稳定性差 生物材料易染菌，腐败 生物药物制剂有特殊要求 表表1 1、生物药特性、生物药特性 8 生物药包括氨基酸及其衍生物类、