1、医麦客-助力生物医药企业品牌成长 破茧 2026mRNA 与小核酸药物行业研究白皮书 医麦客-助力生物医药企业品牌成长 破茧 2026mRNA 与小核酸药物行业研究白皮书 前言.4 第一章 破茧 2026 mRNA 与小核酸药物行业研究总览.6 第二章 破茧 2026 mRNA 疫苗与药物行业研究.11 2.1 mRNA 的结构优化与递送系统构建.12 2.2 mRNA 疫苗.16 2.2.1 mRNA 抗感染疫苗（新冠疫苗/流感疫苗等）.19 2.2.2 mRNA 肿瘤疫苗.21 2.3 mRNA 药物.23 2.3.1 mRNA 细胞疗法.24 2.3.2 mRNA 蛋白替代疗法.25 2

2、.3.3 mRNA 编码细胞因子疗法.27 2.3.4 mRNA 编码治疗性抗体.28 2.4 获批上市的 mRNA 疗法.29 2.5 国内 mRNA 疫苗与药物代表性企业.31 2.5.1 mRNA 个性化肿瘤疫苗代表性企业研发进展.32 2.5.2 通用型 mRNA 肿瘤疫苗代表性企业研发进展.33 2.5.3 国内 mRNA 抗感染疫苗代表性企业研发进展.35 2.5.4 国内获批 IND 盘点.36 第三章 破茧 2026 小核酸药物行业研究.42 3.1 siRNA.45 3.1.1 罕见病已成体系攻克.48 3.1.2 代谢性疾病稳扩市场.52 3.1.3 心血管适应症拓展蓝海.

3、54 3.2 ASO.57 3.2.1 罕见病已成体系攻克.61 3.2.2 乙肝小核酸有望全球首批.63 3.2.3 肿瘤与血液疾病现拓展潜力.65 3.3 miRNA.65 3.4 其他小核酸疗法.67 3.4.1 核酸适配体(Aptamer).67 3.4.2 小激活 RNA(saRNA).68 3.5 获批上市的小核酸药物.71 第四章 破茧 2026 核酸疗法递送技术行业研究.74 医麦客-助力生物医药企业品牌成长 破茧 2026mRNA 与小核酸药物行业研究白皮书 4.1 经典的 LNP 递送.77 4.1.1 LNP.77 4.1.2 mRNA-LNP.79 4.2 肝靶向.82

4、 4.2.1 小核酸-GalNAc.84 4.2.2 小核酸-LNP.85 4.3 肝外递送.87 4.3.1 AOC.89 4.3.2 增强靶向递送 LNPs.92 4.4 获批上市的核酸药物及其所用递送载体一览.93 第五章 破茧 2026 核酸疗法企业融资、交易行业研究.95 5.1 核酸企业融资、IPO.95 5.1.1 国内小核酸企业融资盘点.95 5.1.2 国内 mRNA 企业融资盘点.98 5.1.3 核酸企业 IPO、冲刺 IPO 一览.99 5.2 核酸企业交易.106 5.2.1 小核酸交易盘点.106 5.2.2 mRNA 交易案列.110 第六章 总结展望.111 医

5、麦客-助力生物医药企业品牌成长 破茧 2026mRNA 与小核酸药物行业研究白皮书 前言前言 2025 年 10 月，诺华宣布约 120 亿美元收购抗体-寡核苷酸偶联（AOC）疗法公司 Avidity Biosciences，将其早期精准心脏病学项目分拆至新公司。2026 年 1 月，苏州瑞博生物技术股份有限公司正式登陆港交所主板，首日市值即突破 130 亿港元，成为中国小核酸第一股。这一系列里程碑事件，共同昭示着核酸药物领域正经历着一场深刻的“破茧”与蜕变。与作用于现有蛋白质的传统小分子或蛋白质疗法不同，核酸药物核酸药物在基因水平进行干预调节、替代或编辑驱动疾病的指令。这一根本差异使他们能够

6、靶向之前“无法用药”的通路，为罕见遗传病、癌症和罕见遗传病、癌症和感染性疾病患者带来了希望。感染性疾病患者带来了希望。核酸药物是利用 RNA包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）、信使 RNA（mRNA）等作为活性成分的新一代生物制剂。其中 mRNA 疫苗在 COVID-19 大流行期间取得的巨大成功使该技术成为全球关注的焦点，显示出其前所未有的开发速度和临床影响。自 20 世纪 50 年代起，随着 DNA 双螺旋结构的发现和 RNA 功能的逐步揭示，科学家界开始认识到核酸在生物体内的重要性，并尝试将其用于疾病治疗。1978 年，ASO 的概念被首次提出，标志着该领域的开端。