医药行业创新药周报：Aficamten读出nHCM领域首个成功III期数据-260510（23页）.pdf

1、2021华创版权所有证券研究报告证券研究报告创新药周报20260510：Aficamten读出nHCM领域首个成功III期数据本报告由华创证券有限责任公司编制报告仅供华创证券有限责任公司的客户使用。本公司不会因接收人收到本报告而视其为客户。华创证券对这些信息的准确性和完整性不作任何保证。报告中的内容和意见仅供参考，并不构成本公司对所述证券买卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2026-05-10证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：联系人 段江瑶邮箱：本周创新药重点关注国内创新药回顾

2、全球新药速递010203第一部分XVUYpOpMrMzQtOqMtPmPqOaQaO9PoMpPtRpRkPmMrMiNrQmN8OpOoPuOqRqPNZsPyQ证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载HCM（HCM）3HCM（HCM）是一种心肌增厚的疾病，主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性突变导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累常见。20世纪90年代国外基于超声心动图筛查的研究显示，HCM在成人中患病率为 1500。但早期筛查手段的限制可能导致HCM患病率被低估。随着临床和分子遗传学研究的不

3、断深入，尤其是家族谱系筛查的推广以及更敏感的心脏影像学诊断的实施，HCM的患病率据估计至少为1/200。HCM的主要病因是编码肌小节蛋白或肌小节相关结构蛋白的基因变异，主要表现为常染色体显性遗传，约60%的HCM由基因突变导致，其余40%未找到明确致病基因。肌小节是心肌纤维的基本单位，其成分包括粗肌丝、细肌丝、Z线、M线等。编码粗肌丝相关的肌球蛋白重链基因（MYH7）和心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因（MYBPC3）是HCM最主要的致病基因，约各占HCM的15%30%。目前已证实的基因变异超过2000余种。增厚的心肌会使心脏更难泵血。HCM临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，而有些患者首发症状

4、就是猝死。其日常症状可能包括：呼吸困难、胸痛、昏厥、心悸等。心脏性猝死（SCD）、心衰和血栓栓塞是HCM死亡的三大主要原因。SCD 危险分层和预防是HCM患者临床管理重要的组成部分。猝死常由于室性心律失常引起，目前安装埋藏式心脏复律除颤器（ICD）是公认的预防HCM患者SCD最有效和可靠的方法。资料来源：国家心血管病中心心肌病专科联盟等中国成人HCM诊断与治疗指南 2023，华创证券HCM致病基因证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210号未经许可，禁止转载oHCM及nHCM4目前，根据血流动力学特征进行分型有利于指导患者治疗方案的选择，是目

5、前临床最常用的分型方法。根据左心室流出道（LVOT）是否存在压力阶差，HCM可分为梗阻性HCM（obstructive HCM，oHCM）和非梗阻性HCM（(non-obstructive HCM，nHCM）；在心脏静息或激发状态下，左心室流出道压力阶差（LVOTG）峰值超过 30 mmHg 的为oHCM，人数占比2/3；若静息时或激发后LVOTG均未超过30 mmHg，则为nHCM，人数占比1/3。在oHCM中，还存在一种隐匿性梗阻型HCM，这类患者在安静状态下压力阶差正常（30 mmHg），但通过运动或药物激发后，压力阶差会显著升高至 30 mmHgnHCM和oHCMoHCMnHCM人数占

6、比2/31/3核心问题血流出口堵塞心肌僵硬，舒张功能受限流出道梗阻有（压力阶差 30mmHg）无（压力阶差 30mmHg）典型特征常见SAM征（二尖瓣异常运动）无明显流出道受阻表现治疗原则主要治疗目标是缓解症状：可以通过药物（i.e 受体阻滞剂等）、介入治疗、外科手术等来改善症状，降低风险。管理症状为主：控制心肌肥厚进展、降低左心室充盈压力、减轻临床症状，及治疗管理心律失常、心衰等合并症。一般侵入性治疗不适用。资料来源：国家心血管病中心心肌病专科联盟等中国成人HCM诊断与治疗指南 2023，箕星药业官网，华创证券证券研究报告证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（200