中国科协创新战略研究院：2023年自我学习生物医学研发新范式的黎明（8页）.pdf

1、1创新研究报告第 6 期（总第 543 期）中国科协创新战略研究院 2023 年 2 月 6 日自我学习：生物医学研发新范式的黎明【按】【按】随着大数据、人工智能等技术的发展，生物医学研发正逐渐与之融合发展，麦肯锡公司研究员认为生物科学与数据、自动化、计算能力和人工智能进步的结合不仅将带来研发范式的转变，还将导致研发组织结构、研究者所需知识技能等一系列变革，并将大大促进医学研发的效率和精准度，最终改善对病患的治疗效果。现予编发，供参阅。2世界正接近药物研发的拐点，孕育着一场生物学革命。生物制药公司将需要新的数据和技术基础设施来提升整合能力。他们还需要考虑以不同的方式组织自己，因为新的研发范式需

2、要更多的合作，不仅是研究人员和机器之间的合作，也包括研究人员自身和外部合作伙伴之间的合作。这些显著进步的动力来源于生物学科学与大数据、自动化、计算科学和人工智能交叉融合所取得的巨大突破，并已渗透生物医学研发价值链各环节，从现象发现到临床测试再到实际应用。更重要的是，如果自动化与人工智能整合各阶段产生的数据与新见解能力获得进一步提升，很可能带来一场研究范式的革命。还原主义方法将成为过去，即科学家们通过放大致病源的单一成分或功能，并通过试错仔细测试假说，最后开发和验证新疗法。而在新范式下，科学家们将借助研发价值链各阶段之间的数据反馈循环推动，系统设计出覆盖整个治疗周期的治疗方法。在某一阶段获得的数

3、据将为价值链上下游的其他人提供信息，并加强他们对疾病的了解。这将使药物研发效率呈指数增长，大大降低临床候选药物筛选的失败率，新型、高效、安全的治疗方法将越来越多。相比之前主要针对疾病的晚期症状进行治疗，面向疾病早期信号的预防方法和干预措施将越来越多，治疗手段也将更精细化。一、生物医学研发中的新兴解决方案和方法一、生物医学研发中的新兴解决方案和方法面对新生物医学研发价值链新进展，我们确定了五个要素：（一）理解疾病、（二）提出治疗假设、（三）创新治疗模式、（四）硅基和体外验证方法、（五）临床和现实世界证据反馈。一是理解疾病。一是理解疾病。在开发更多更好的疗法方面，阻碍取得更快进展的主要因素是对损害

4、健康的机制和疾病的各种表现了解3有限。20 年前人类基因组的绘制是向前迈出的重要一步，为人类生物学研究开辟了许多新途径。然而，基因只是健康和疾病这一更广泛谜题的一部分，它们本身并不能提供足够完整的图像来解决大多数疾病。今天的重要进展包括新的实验方法，如生成人工智能可分析的大量体外细胞数据、全人类的多组学测量（尤其是转录组学和蛋白质组学）以及匿名电子健康记录。这些可以帮助医疗行业在充分考虑到多症状、疾病情况和个体差异的同时，更准确模拟和更好定义人类健康和疾病状态。二是提出治疗假设。二是提出治疗假设。通过大数据获得对疾病更全面理解，为提出系统性和扩展性的治疗假设铺平了道路。过去，科学家们倾向在探索

5、与特定疾病或生物标志物相关的单个细胞上寻求突破。在以下三个方面取得的进展可能会改变这一情况，有助于通过快速分析数据，发现与疾病相关的先前未知的生物关联，并快速生成假说。（1）更好地访问更多数据。访问获取更大量的疾病数据和更多种类的疾病数据，很大程度上归功于开放存取数据库的出现。例如，基因组数据、生物分子的结构和功能数据以及筛选数据都可在开放式数据库中获得。如果仔细使用这些数据，可帮助科学家检验“将现有药物重新用于已知靶点和设计新靶点”的假设。（2）技术引擎。廉价和丰富的计算能力、量子计算的出现以及机器学习方法，都是帮助解决生物医学中分析复杂系统任务的工具。（3）自动生成电子假设。自动生成电子假

6、设有助于快速探索以前未考虑的相关性，不仅是疾病和症状之间的相关性，还包括疾病和许多其他因素（如基因、营养和行为）之间的相关性。它还可以帮助我们简化研究假设，并改进那些已使用的假设。三是创新治疗模式。三是创新治疗模式。伴随对疾病理解的深入和科学技术的进4步，专门为某种疾病或某一患者量身定制类似代码的治疗方法成为可能。这些类型的治疗方法具有附加的优点，即能够快速将生物问题转化为生物模型或药物候选，从而加速启动组织开展有效治疗。由于信使核糖核酸（mRNA）是线性的、类似代码的序列，设计和合成 mRNA 用于测试其对癌症的影响比识别和合成靶向抗体或小分子抑制剂更容易。模态创新并不局限于生物学，例如，改