小核酸药物行业深度：技术突破、行业进展、产业链及相关公司深度梳理-260727（33页）.pdf

1、 1/33 2026 年年 7 月月 27 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 行业研究报告 慧博智能投研 小核酸药物小核酸药物行业行业深度：深度：技术突破技术突破、行业行业进展进展、产业链产业链及相关公司深度梳理及相关公司深度梳理 小核酸药物作为新一代基因治疗药物，通过调节基因表达靶向疾病根源，具有靶点广（突破蛋白质不可成药性限制）、给药频次低（精准性与长效性）、开发成功率较高（尤其在罕见病领域）等优势。目前，研究最为热门的小核酸药物主要包括 ASO、siRNA 和 Aptamer。历经多年技术迭代，行业痛点逐步攻克，随着化学修饰、GalNAc 与 LNP 递送系统、合成筛选工艺等关

2、键技术的成熟，小核酸药物成功实现了从实验室研究到商业化落地的跨越。目前全球已有 23 款相关药物获批上市，多款产品成长为“十亿美元级”重磅品种，市场规模高速增长；适应症也从传统罕见病持续向心血管代谢、减重、肾病、乙肝等慢性病领域拓展。全球药企纷纷通过 BD 交易加速布局，国内行业亦迎来快速发展期，本土创新力量加速崛起。本报告将系统性梳理小核酸药物的技术原理与核心优势、行业发展历程与关键技术突破，深度拆解行业研发进展与核心赛道，完整剖析全产业链布局逻辑，并复盘国内外龙头企业的技术壁垒、管线优势与商业化潜力，精准把握行业发展机遇与未来演进趋势。目录目录 一、行业概述.1 二、发展历程.5 三、技术

3、突破.6 四、行业进展.10 五、产业链分析.19 六、相关公司.25 七、参考研报.33 一、一、行业行业概述概述 1、小核酸药物小核酸药物概念概念 小核酸药物是由 1030 个核苷酸组成的短链合成核酸分子，不同于传统小分子或抗体药物，小核酸药物不直接与蛋白结合，它通过碱基互补配对原则靶向 RNA（少数情况下靶向 DNA/RNA 结构）来调控基因表达，在转录后或翻译前作用于致病基因，最终影响蛋白质产量与功能。小核酸药物主要包括反义寡核苷酸(antisense oligo-nucleotide，ASO)、小干扰 RNA(small interferingRNA，siRNA)、微小 RNA(mi

4、croRNA，miRNA)、小激活 RNA(small activating RNA，2/33 2026 年年 7 月月 27 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 saRNA)、向导 RNA(small-guide RNA，sgRNA)、适配体(aptamer)以及抗体核酸偶联药物(antibody-oligonucleotide conju-gates，AOCs)、多肽核酸偶联药物(peptide-oligonu-cleotide conjugates，POCs)等。目前研究最热门的小核酸药物主要是目前研究最热门的小核酸药物主要是 ASO、siRNA 和和 Aptamer。ASO：A

5、SO 作用于 mRNA 到蛋白质的翻译过程，是一种人工合成的短单链寡核苷酸，进入细胞后，通过两种途径（RNase H1 依赖性裂解机制、空间位阻机制）调控蛋白质生成。目前全球有 13 个 ASO 药物曾获批上市，超过 50 个 ASO 药物处于临床研究阶段，治疗领域覆盖中枢神经系统、心血管、抗感染和肿瘤等。领军企业 Ionis 开发的诺西那生钠（商品名：Spinraza）是目前销售额最大的 ASO 药物，2024 年的全球销售额为 15.73 亿美元。0YOWqOrRmNtRtOmPtNqRtR7NbPbRmOpPnPqOiNqQqPlOnPvNbRpPyRNZpNqQMYmRnR 3/33

6、2026 年年 7 月月 27 日日 行业行业|深度深度|研究报告研究报告 小干扰小干扰 RNA（siRNA）：）：siRNA 是一类人工合成的双链短 RNA 分子，能够结合 AGO 蛋白组装成RNA 诱导沉默复合体（RISC），其一条链被降解，另一条链通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的 mRNA、阻断靶蛋白的表达，从而达到治疗相关疾病的目的。在没有保护性递送载体的情况下，siRNA 需进行化学修饰，以确保给药后的稳定性。N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联是增加 siRNA 靶器官积累和促进其细胞摄取的有效方法。美国 Alnylam 公司处于 siRNA 药物研发的前列，2018 年